22. Dezember 2018
ganz so neu scheint es nicht zu sein, hier die Informationen zur entsprechenden Studie
Link zum Bericht über die Studie
Zitat aus dem Bericht übersetzt mit DeepL
"Bei Patienten mit Typ-2-Diabetes und hohem kardiovaskulärem Risiko reduzierte empagliflozin die Hospitalisierung der Herzinsuffizienz und den kardiovaskulären Tod, mit einem konstanten Nutzen bei Patienten mit und ohne Basisherzversagen."
14. Dezember 2018
Bitte bei Bedarf den DeepL Translater benutzen.
Zitat aus dem Inhalt
"Die Bedeutung der Patientenperspektive wurde von einer neu geschaffenen Task Force[15] aufgezeigt. Trotz der jüngsten Fortschritte bei der Beteiligung der Patienten am PH-Bereich zeigen Patientenbefragungen, dass mehr getan werden kann, um diesen Aspekt zu verbessern. Die Relevanz der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurde dargelegt, und die Verwendung spezifischer Fragebögen kann die direkte klinische Versorgung verbessern. Die Patienten sollten Zugang zu akkreditierten Fachzentren erhalten, die einen multidisziplinären Ansatz bieten, der die narrative Medizin, gemeinsame Entscheidungsfindung, Palliativmedizin und die Teilnahme an der Bildung umfasst. Die Rolle der Patientenverbände bei der Unterstützung von Patienten und Pflegepersonal, die Lobbyarbeit für den Zugang zu bester Pflege und Behandlung, die Mitwirkung bei der Entwicklung klinischer Studien und Register und die Konzentration auf die Patientenperspektive wurden ebenfalls hervorgehoben."
Zitat aus dem Inhalt
"Vorgeschlagene zukünftige Richtungen
Diese verschiedenen genomischen Ansätze zeigen mögliche Wege auf, wie die molekulare Medizin eingesetzt werden kann, um
Verbesserung der PAK-Patientenversorgung. Derzeit laufen mehrere groß angelegte Genetik/Genomik-Studien in den Bereichen
USA und Europa. Hervorzuheben ist, dass die US National Biological Sample and Data Repository for PAH (die "PAH
Biobank"; www.pahbiobank.org) generiert genetische Daten (gezielte DNA-Sequenzierung, WES und
genomweite Einzelnukleotidpolymorphismen) für 3000 PAH-Patienten der Gruppe 1. Das BRIDGE-Projekt in der Region
Im Vereinigten Königreich ist PAH eine der seltenen Krankheiten, für die WGS-Daten generiert werden (https://
bridgestudy.medschl.cam.ac.uk/pah.shtml). Über 1250 IPAH-/Familien-PAH-Patienten aus Europa werden derzeit betreut.
analysiert, um die zugrunde liegende genetische Variation zu untersuchen, die zur Krankheit beiträgt. Darüber hinaus haben die USA
Die PVDOMICS-Initiative der National Institutes of Health zielt darauf ab, neue molekulare Klassifizierungen in der gesamten Region zu definieren.
traditionellen Gruppen der Weltgesundheitsorganisation, indem sie eine tiefe klinische Phänotypisierung mit mehreren
"Omics"-Analysen[75]. Nur durch solche Kohorten und Initiativen werden wir beginnen, über ausreichende Ressourcen zu verfügen.
Macht, um die Bandbreite der genetischen Faktoren zu entdecken, die PAH zugrunde liegen, um eine vollständigere genomische Wirkung zu erzielen.
Verständnis der Krankheit. Im Idealfall wird dies zur Identifizierung weiterer neuer Targets für neue Targets führen.
Drogen. Es kann auch Präventionsstrategien für PAH und die Vorhersage von Prognosen auf der Grundlage einer
genetische Klassifizierung von PAH."
Zitat aus dem Inhalt
": Ein möglicher explorativer Endpunkt könnte der
Fähigkeit, einen "risikoarmen" Status zu erreichen oder aufrechtzuerhalten, gemäß der REVEAL (Registry to Evaluate Early and Evaluate)."
Zitat aus dem Inhalt
"PH ist bei LHD weit verbreitet; es handelt sich nicht um eine Krankheit, obwohl eine Teilmenge von Patienten mit signifikanten Nebenwirkungen vorliegt.
pulmonale Gefäßveränderungen. Klinische Forschung und prospektive langfristige multizentrische Analyse von
PH-HFpEF-Kohorten können helfen, Risikofaktoren für CpcPH besser zu identifizieren und Erkenntnisse über die Ergebnisse zu gewinnen.
Prädiktoren. Eine Pre-Test Wahrscheinlichkeitsbewertung von LHD sollte Teil des diagnostischen Ansatzes von PH sein.
Weitere Studien sind erforderlich, um einen multidimensionalen Vorhersagewert zu entwickeln. Invasive Bestätigung der RHC
erfordert die Aufmerksamkeit für eine genaue PAWP-Ruhemessung nach dem Enddiastole und dem Endablauf. Eine Erhöhung
von PAWP >18 mmHg nach Flüssigkeitsbelastung, bei Patienten mit Ruhewerten zwischen 13 und 15 mmHg und
https://doi.org/10.1183/13993003.01897-2018
9. WELTSYMPOSIUM ZUM THEMA LUNGENHOCHDRUCK | J-L. VACHIÉRY ET AL.
mittlere/hohe Wahrscheinlichkeit von HFpEF, kann als anormal angesehen werden. Wir empfehlen jedoch nachdrücklich
weitere Untersuchung dieser Population sowie nicht-hämodynamische, alternative Strategien zur Differenzierung von IpcPH
und CpcPH. Die hämodynamische Präsentation von CpcPH wird nun durch PVR >3 WU auf einem
postkapillären PH-Phänotyp. Schließlich haben multizentrische randomisierte Studien mit PAH-Therapien bei PH-LHD die folgenden Ergebnisse erbracht
nicht nachgewiesener Nutzen und haben Sicherheitsbedenken aufgeworfen. Ihre Verwendung wird bei PH-LHD immer noch nicht empfohlen."
Zitat aus dem Inhalt
"Social Media kann in Zukunft eine immer größere Rolle bei der Aufteilung von geografischen Gebieten spielen.
Barrieren und eine verbindende Funktion haben, und andere Wege der Zusammenarbeit sollten erforscht werden."
Zitat aus dem Inhalt
"Trotz vieler einzigartiger Merkmale werden Kinder mit PH oft anhand der erwachsenen PH bewertet und verwaltet.
Richtlinien. Diese aktuelle WSPH Pädiatrische Task Force hatte die Gelegenheit, einige der folgenden Punkte weiter hervorzuheben
inhärente Unterschiede zwischen Kindern und Erwachsenen mit PH, neue Erkenntnisse in der pädiatrischen PH seit dem 5. Dezember
WSPH-Treffen im Jahr 2013 und entwickeln weitere aktuelle pädiatrische Empfehlungen. Die aktuelle
2018 6. WSPH-Klassifikation berücksichtigt die wachsende Population von Kindern mit Entwicklungslunge
Krankheiten wie BPD und CDH, komplexe KHK und neuartige Mutationen. Die pädiatrische Task Force
eine neue Definition für PAH und AVT bei Kindern, einen neuartigen palliativen Brückenansatz mit der
umgekehrter Potts-Shunt und Design der klinischen Studie. Der Bereich der pädiatrischen PH braucht noch Zukunft.
pädiatrische spezifische klinische Studien, um spezifische Behandlungsstrategien und klinische Endpunkte für die folgenden Bereiche zu entwickeln
Kinder mit PH."
Zitat aus dem Inhalt
"Daher sollten zukünftige Studien darauf abzielen, neue Medikamente zu entwickeln, die die Wirkung von
Krankheit selbst, sondern auch bei der Entwicklung neuer Mittel zur Unterstützung der versagenden rechten Herzkammer. Die Entwicklung von
(wach) ECMO als Brücke zur Transplantation war ein erster Schritt. Zukünftige Geräte werden eine erweiterte Funktionalität ermöglichen.
Verwendung von extrakorporalen oder intrakorporalen Stützsystemen, auch bei ambulanten Patienten, wie die Verwendung von linksventrikulärem
Hilfsgeräte bei Patienten mit linksseitiger Herzinsuffizienz. "
Zitat aus dem Inhalt
"PEA bleibt die Behandlung der Wahl für Patienten mit operablem CTEPH. Zwei weitere anerkannte
Behandlungen sind nun verfügbar (z.B. gezielte medizinische Therapie und BPA). Ein multimodaler, individualisierter
Behandlungsansatz in Expertenzentren, die chirurgische, interventionelle, bildgebende und medizinische PHs integrieren.
Fachwissen bei der Entwicklung klarer Ergebnisanalysen ist in Zukunft zwingend erforderlich."
Zitat aus dem Inhalt
"Maschinelles Lernen
Technologische Fortschritte in der kardialen Bildgebung gepaart mit außergewöhnlicher Rechenleistung und innovativer Technologie.
analytische Modellierung bietet eine beispiellose Datenmenge, die zur Suche nach neuen, innovativen Lösungen beitragen kann.
bildgebende Biomarker.
Ein kürzlich veröffentlichtes maschinell lernbasiertes Überlebensmodell hatte eine inkrementelle prognostische Wirkung, wenn
im Vergleich zu herkömmlichen Parametern, um die Ergebnisse in PH[73] genauer vorherzusagen. Solche
Computersimulationen können pathophysiologische Mechanismen des rechtsventrikulären Versagens, des Risikos und der
Stratifizierung verschiedener PH-Gruppen und Identifizierung bildgebender Endpunkte nach therapeutischen Eingriffen.
Zukünftige Biomarker
Zahlreiche potenzielle Biomarker (z.B. asymmetrisches Dimethylarginin, Cystatin C, flüchtige ausgeatmete Gase),
ausgeatmete Stickoxid-(NO)-Fraktion (F ENO) und NO x-Derivate)[74] wurden mit Endothel assoziiert.
Zellfunktionsstörungen, Entzündungen, Epigenetik, Herzfunktion, oxidativer Stress, Stoffwechsel, extrazelluläre Zellen
Matrix und ausgeatmetes Atemkondensat[75, 76]; obwohl neu, haben diese noch keine Sensitivität gezeigt.
und Spezifität für die Diagnose, Risikobewertung oder das Management von PH.
Die Zukunft der Labor-Biomarker kann von der Fähigkeit abhängen, die "tiefe Phänotypisierung", d.h. die charakteristische
Muster im Genom, Transkriptom, Proteom und/oder Metabolom des Patienten[77-81]. Derzeit
Metabolomik erweist sich als ein potenziell informatives Gebiet der Systembiologie. In der Zukunft wird eine Metabolomik
Fingerabdrücke können Behandlungsentscheidungen beeinflussen, während Änderungen als "tiefgehende Überwachung" von
Behandlungsergebnisse. Derzeit sind jedoch abnormale Reaktionen gegenüber normalen Reaktionen auf abnormale Reize folgende
ununterscheidbare und metabolische Signaturen wurden nur in gut definierten, homogenen Studien ausgewertet.
Populationen. Neue Forschungsparadigmen sind notwendig, um ihren Wert für die Früherkennung und Differenzierung zu beweisen.
Diagnose von PAH im wirklichen Leben."
alle Übersetzungen mit DeepL, daher achtsam lesen und einordnen, möglicherweise Fehlerteufel anwesend
05. Dezember 2018
Das Schweineherz wird so verändert, dass es "glaubt" im Pavian immer noch im Schwein zu sein. Das Schweineherz wird nach der Entnahme mit einer Nährlösung versorgt. Also nicht, wie üblich gekühlt, sondern mit Sauerstoff versorgt bis zur Transplantation in den Affen.
04. Dezember 2018
Die Software soll die typischen Krankheitsmuster der CTEPH erkennen. Das wäre ein neuartiges Medizinprodukt, "Breakthrough Device Designation" ein Programm der FDA:
Das "Breakthrough-Device"-Programm der FDA hat das Ziel, dass Patienten schneller Zugang zu Medizingeräten und Technologien erhalten, die die Therapie oder Diagnose von lebensbedrohlichen oder zu irreversiblen Behinderungen führenden Krankheiten verbessern können, indem die Entwicklung sowie die Beurteilung und der Review beschleunigt werden.
30. November 2018
Arena Pharmaceuticals und United Therapeutics geben Linzenzvereinbarung über Ralinepag bekannt.
Über Ralinepag
Ralinepag (APD811) ist ein oraler, selektiver, potenter, einmal täglich zu verabreichender IP-Rezeptor-Agonist der nächsten Generation zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH). Arena hat diesen Wirkstoffkandidaten intern entdeckt und entwickelt. Die Wirksamkeit von Ralinepag bei der Vasodilatation, die Hemmung der Proliferation von glatten Gefäßmuskelzellen und die Hemmung der Thrombozytenaggregation, kombiniert mit einer verlängerten Halbwertszeit, unterstützen seine Anwendung als potenziell klassenbeste Substanz zur Behandlung von PAH.
28. November 2018
Forscher finden Wirkstoff, welcher eine Cytomegalievirusinfektion (Humanes Herpesvirus 5) nach Transplantation verhindert.
28. November 2018
Übersetzung der Zusammenfassung mit DeepL:
"Die Behandlung mit subkutanem Treprostinil war sicher und verbesserte die körperliche Leistungsfähigkeit bei Patienten mit schwerem CTEPH. Subkutanes Treprostinil bietet eine parenterale Behandlungsmöglichkeit für Patienten der WHO-Funktionsklasse III oder IV und solche, die andere Therapien nicht vertragen oder eine Kombinationsbehandlung benötigen. "
28. November 2018
Die Firma wurde von Nicholas Morrell gegründet und befasst sich mit der Entwicklung von Analoga zu dem natürlich (bei PAH zu wenig vorkommenden) BMP9.
BMP9 dockt vor allem an den gemeinsamen Rezeptor aus BMPRII und ALK1 an. Ein künstlicher Ersatz des BMP9 könnte, so zeigen es erste Laborstudien, möglichweise ein heißer Kandidat für die PAH Therapie sein, aber möglicherweise auch für die Therapie von HHT.
Übersetzung des letzten Absatzes aus dem Bericht mit DeepL
"Über Morphogen-IX Ltd. hat Morphogen-IX protein-entwickelte Formen des knochenmorphogenetischen Proteins 9 (BMP9) entwickelt, die einen starken Schutz der Blutgefäße in der Lunge bieten, aber nicht die knocheninduzierenden Eigenschaften des nativen Proteins haben. BMP9 hat eine starke präklinische Wirksamkeit bei der Umkehrung der PAH gezeigt. Dieser Ansatz basiert auf dem zentralen Weg, der der PAH zugrunde liegt, der in humangenetischen Studien identifiziert wurde und im Labor von Professor Nick Morrell an der University of Cambridge, der heute CEO von Morphogen-IX ist, zusammen mit den Mitbegründern Dr. Wei Li und Dr. Paul Upton entwickelt wurde. Das im Jahr 2015 gegründete Unternehmen wird durch Investitionen von Medicxi, Cambridge Innovation Capital und Cambridge Enterprise unterstützt und betreibt ein virtuelles Forschungs- und Entwicklungsmodell von seinem Hauptsitz auf dem Babraham Research Campus, südlich von Cambridge, Großbritannien."
28.November 2018
Zitat aus der Pressemitteilung: "Überhaupt sollte die Forschung zur Verbesserung von Diagnose, Therapie und Prävention seltener Erkrankungen, auch unter Beteiligung von Erkrankten bei der Entwicklung und gegebenenfalls auch Priorisierung von öffentlich geförderten Forschungsprojekten, gestärkt werden.
Selbsthilfegruppen bzw. Patientenorganisationen von Menschen mit seltenen Erkrankungen verfügen über einen reichhaltigen Erfahrungsschatz, der zur Verbesserung von Diagnose, Behandlung und Prävention genutzt werden sollte. Mit Rücksicht auf die besonderen Probleme der Betroffenen spricht sich der Ethikrat dafür aus, das Gesundheitswesen „selbsthilfefreundlich“ zu organisieren. "
hier weiterlesen, auch in leichter Sprache, der Artikel wird auf Wunsch vorgelesen
Pressemitteilung des deutschen Ethikrates
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24. November 2018
OA Dr. Ulrich Krüger war wieder in Bestform, "transplantierte" vor aller Augen ein Herz, berichtete allgemein über PH in anschaulichen Animationen, erzählte die Geschichte der PH Medikamente von 1995 (Epoprostenol, Flolan) bist heute (Selexipag, Uptravi) und ging detailreich auf gestellte Fragen ein.
Ein herztransplantierter Anwalt, berichtete über die Beantragung des GdB: "achzig Prozent werden abgelehnt....nehmen sie sich einen Fachanwalt",
eine seit neun Jahren engagierte Patientin stellte den Gesprächskreis für PH Patienten vor, der ca. alle acht Wochen stattfindet. Darin immer wieder Themen, die uns betreffen, hin und wieder mit Fachmenschen. Beim nächsten Mal z.B. mit der Psychologin des Hauses.
Weiter berichtete sie über die spezielle Thai Chi / Atemgymnastik für PHler, die seit Jahren Herr Peter Griepentrog in Duisburg anbietet.
Eine Krankenschwester für Pflegeüberleitung und Rehabilitation des Herzzentrums berichtete über die Beantragung der Reha und machte gleich klar, Rücken gerade, Brust raus und auf in den Widerspruch.
Dann folgte die mitreißende Erzählung der Ehefrau eines Patienten, die von einer Reise ans Norkap mit Sturm und Abreißen der Taue von "Mein Schiff" und Rettung des Ehemannes aus bedrohlicher Lage. Anstatt vor Angst zu schlottern, bemerkte er wohl nur: "Was für ein Abenteuer!" und grinste breit. Nordkap mit 9l/min Sauerstoff und Rollstuhl. Vieles ist möglich mit PH, aber es bedarf schon einer sehr guten Vorbereitung und einer realitätsnahen Einschätzung der Situation.
Herr Dr. Krüger und die Anwesenden gratulierten Ralf Schmiedel zu seinem gerade verliehenen Bundesverdienstkreuz für sein großes Engagement in der Selbsthilfe für Pulmonale Hypertonie und Hereditäre Hämorrhagische Teleangiektasie.
Während der gut besuchten Veranstaltung gab es Getränke, Kekse, belegte Brote und türkische Leckereien, die eine Patientin mitgebracht hatte.
Es war ein informatives Treffen in guter Atmosphäre.
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22. November 2018
WAZ Westdeutsche Allgemeine Zeitung
Ein norwegisches Sprichwort besagt:
" Nichts auf der Welt ist so weit entfernt
wie der Weg vom guten Vorsatz zur guten Tat.
Original:
Ingenting i denne verden er så; langt unna hvordan banen
for gode intensjoner til handling."
Lieber Ralf,
manchmal liegen Sprichwörter daneben. Bei Ausnahmemenschen wie Dir zum Beispiel.
Die Selbsthilfegruppe mit Herz und IQ gratuliert zum wohlverdienten Bundesverdienstkreuz.
Seit 22 Jahren bist Du selbst erkrankt, seit 16 Jahren weltweit im Einsatz für die Belange von Betroffenen der Erkrankungen Pulmonale Hypertonie und Hereditäre Hämorrhagische Teleangiektasie.
Ruhelos, getrieben von der Idee, Heilung oder doch zumindest Behandlung zu finden, liest Du Dich durch Berge von Fachartikeln und hast im Bereich HHT eine Behandlung gefunden.
Unermüdlich übersetzt Du schwierige Fachtermini in einfache verständliche Worte und holst jeden um Rat fragenden Patienten dort ab, wo er steht. Das ist eine Begabung, die nicht viele haben.
Weisheit und Mitgefühl. Eine gelungene Kombination, dass bist DU.
DANKE
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