Sotatercept, signifikante Reduzierung des Gefäßwiderstandes (PVR)

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Die PULSAR-Studie erreichte ihren primären Endpunkt: eine signifikante Verringerung des pulmonalen Gefäßwiderstandes

Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ:XLRN), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen bei der Entdeckung und Entwicklung von TGF-beta-Superfamilien-Therapeutika zur Behandlung schwerer und seltener Krankheiten, gab heute bekannt, dass die PULSAR-Phase-2-Studie mit Sotatercept ihre primären und wichtigsten sekundären Endpunkte bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) erreicht hat.

Bei Patienten mit PAH-spezifischen Therapien mit stabilem Hintergrund zeigte Sotatercept in Woche 24 eine statistisch signifikante Verringerung des pulmonalen Gefässwiderstands (PVR), dem primären Endpunkt der Studie, im Vergleich zu Placebo. Die Studie erreichte auch eine statistisch signifikante Verbesserung des wichtigsten sekundären Endpunkts 6MWD sowie anderer sekundärer Endpunkte, einschließlich NT-proBNP und der WHO-Funktionsklasse.
Habib Dable

"Wir freuen uns, über so positive Ergebnisse der PULSAR-Studie zu berichten", sagte Habib Dable, Präsident und Chief Executive Officer von Acceleron. "PAH ist eine schwächende Krankheit mit einem hohen medizinischen Bedarf, der nicht gedeckt werden kann, daher sind wir ermutigt durch diese Daten, die signalisieren, dass Sotatercept den Patienten einen zusätzlichen Nutzen bringen könnte. Wir freuen uns auf die bevorstehenden Interaktionen mit den Gesundheitsbehörden, da wir planen, Sotatercept bei PAH weltweit zu entwickeln und, falls es zugelassen wird, zu vermarkten.

In dieser doppelblinden, plazebokontrollierten Phase-2-Studie wurden 106 Patienten randomisiert, um alle 21 Tage 0,3 mg/kg Sotaterzept oder 0,7 mg/kg Sotaterzept subkutan in Kombination mit stabilen PAH-spezifischen Hintergrundtherapien über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum zu erhalten.

Sotatercept wurde in der Studie im Allgemeinen gut vertragen. Die in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse stimmten im Allgemeinen mit den zuvor veröffentlichten Daten zu Sotatercept bei anderen Krankheiten überein.
Dr. Marc Humbert

"Zugelassene Therapien für Patienten mit PAH zielen auf drei Hauptwege der Endothelzelldysfunktion ab, um in erster Linie die pulmonale Vasodilatation zu fördern", sagte Dr. Marc Humbert, Professor für Medizin und Direktor des französischen Referenzzentrums für Lungenhochdruck an der Université Paris-Saclay. "Als selektive Ligandenfalle für Mitglieder der TGF-beta-Superfamilie ist sotatercept darauf ausgelegt, die BMPR-II-Signalisierung, die ein wichtiger molekularer Treiber der PAH ist, wieder ins Gleichgewicht zu bringen. Die PULSAR-Daten zeigen, dass dieser neuartige Ansatz das Potenzial hat, zusätzlich zu den derzeit verfügbaren Therapien einen signifikanten Nutzen zu bieten".
Dr. Vallerie McLaughlin

"Diese Ergebnisse sind besonders beeindruckend angesichts der Patientenpopulation, von denen die Mehrheit eine Kombinationstherapie im Hintergrund erhielt, einschließlich parenteraler Prostacycline, die eine fortgeschrittene Hämodynamik und eine lange Krankheitsdauer aufwies", sagte Dr. Vallerie McLaughlin*, Professorin für Medizin und Direktorin des Programms für Lungenhochdruck an der Universität Michigan. "Außergewöhnlich bemerkenswert war die Konkordanz der Auswirkungen in den vordefinierten Untergruppen. Diese klinisch aussagekräftigen Daten lassen die aufregende Möglichkeit entstehen, dass Sotatercept das Behandlungsparadigma für PAH-Patienten möglicherweise verändern könnte.

97 der 106 Patienten, die an der PULSAR-Studie teilgenommen haben, nehmen derzeit an der 18-monatigen Verlängerungsphase der Studie teil. Bis heute hat kein Patient die Teilnahme an der Verlängerungsstudie abgebrochen.

Acceleron plant, eine detaillierte Übersicht über die wichtigsten Ergebnisse der PULSAR-Phase 2-Studie mit Sotatercept auf einer medizinischen Konferenz im Laufe dieses Jahres vorzulegen.

Sotatercept ist eine Untersuchungstherapie, die in keinem Land zur Anwendung zugelassen ist.


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