Sotatercept erhält als erste PAH-Therapie die Breakthrough Designation der FDA

www.businesswire.com/news/home/202004080...ignation-Sotatercept

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Acceleron Pharma Inc. (Nasdaq: XLRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von TGF-beta-Superfamilien-Therapeutika zur Behandlung schwerer und seltener Krankheiten widmet, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) sotatercept den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Behandlung von Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) erteilt hat (Gruppe 1 der Weltgesundheitsorganisation).
"Im Januar dieses Jahres berichteten wir über positive Topline-Ergebnisse unserer plazebokontrollierten Phase-2-PULSAR-Studie mit Sotatercept bei PAH-Patienten" (Gruppe 1 der Weltgesundheitsorganisation).
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"Im Januar dieses Jahres berichteten wir über positive Topline-Ergebnisse unserer plazebokontrollierten Phase-2-PULSAR-Studie mit Sotatercept bei PAH-Patienten", sagte Habib Dable, Präsident und Chief Executive Officer von Acceleron. "Aufgrund der Ergebnisse glauben wir, dass Sotatercept das Potenzial hat, das derzeitige Behandlungsparadigma zu verändern und PAH-Patienten zusätzlich zu den derzeit verfügbaren Therapien einen bedeutenden Nutzen zu bieten. Wir freuen uns daher sehr, dass die FDA diese bahnbrechende Therapie - erstmals für ein von Acceleron entdecktes Medikament und für einen therapeutischen Kandidaten bei PAH - genehmigt hat, da sie unsere Mission, bedürftigen Patienten so schnell wie möglich neue therapeutische Optionen zur Verfügung zu stellen, unterstützt und mit ihr in Einklang steht".
Die Ausweisung der FDA als Durchbruchstherapie soll die Entwicklung und Überprüfung von Medikamenten für schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen beschleunigen. Die Kriterien für die Ausweisung als Durchbruchstherapie erfordern vorläufige klinische Beweise, die zeigen, dass das Medikament in mindestens einem klinisch signifikanten Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber der verfügbaren Therapie darstellen kann. Eine Ausweisung als Durchbruchstherapie vermittelt eine intensivere FDA-Anleitung für ein effizientes Arzneimittelentwicklungsprogramm, eine organisatorische Verpflichtung unter Einbeziehung von Führungskräften und die Berechtigung zur fortlaufenden Überprüfung und Prioritätsprüfung. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte die Website der FDA unter www.fda.gov.
2019 erteilte die FDA den Orphan-Drug-Status für Sotatercept bei PAH.


Hier noch ein Link zu Wikipedia, in der diese Breakthrough Therapy Designation erklärt wird: 
en.wikipedia.org/wiki/List_of_drugs_gran..._therapy_designation