Januar 2020
Sotatercept von Acceleron Pharma (PULSAR Phase 2 Studie) erreicht Endpunkte
Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ:XLRN), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen bei der Entdeckung und Entwicklung von TGF-beta-Superfamilien-Therapeutika zur Behandlung schwerer und seltener Krankheiten, gab heute bekannt, dass die PULSAR-Phase-2-Studie mit Sotatercept ihre primären und wichtigsten sekundären Endpunkte bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) erreicht hat.
Bei Patienten mit PAH-spezifischen Therapien mit stabilem Hintergrund zeigte Sotatercept in Woche 24 eine statistisch signifikante Verringerung des pulmonalen Gefässwiderstands (PVR), dem primären Endpunkt der Studie, im Vergleich zu Placebo. Die Studie erreichte auch eine statistisch signifikante Verbesserung des wichtigsten sekundären Endpunkts 6MWD sowie anderer sekundärer Endpunkte, einschließlich NT-proBNP und der WHO-Funktionsklasse.
In dieser doppelblinden, plazebokontrollierten Phase-2-Studie wurden 106 Patienten randomisiert, um alle 21 Tage 0,3 mg/kg Sotaterzept oder 0,7 mg/kg Sotaterzept subkutan in Kombination mit stabilen PAH-spezifischen Hintergrundtherapien über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum zu erhalten.
Sotatercept wurde in der Studie im Allgemeinen gut vertragen. Die in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse stimmten im Allgemeinen mit den zuvor veröffentlichten Daten zu Sotatercept bei anderen Krankheiten überein.
"Zugelassene Therapien für Patienten mit PAH zielen auf drei Hauptwege der Endothelzelldysfunktion ab, um in erster Linie die pulmonale Vasodilatation zu fördern", sagte Dr. Marc Humbert, Professor für Medizin und Direktor des französischen Referenzzentrums für Lungenhochdruck an der Université Paris-Saclay. "Als selektive Ligandenfalle für Mitglieder der TGF-beta-Superfamilie ist sotatercept darauf ausgelegt, die BMPR-II-Signalisierung, die ein wichtiger molekularer Treiber der PAH ist, wieder ins Gleichgewicht zu bringen. Die PULSAR-Daten zeigen, dass dieser neuartige Ansatz das Potenzial hat, zusätzlich zu den derzeit verfügbaren Therapien einen signifikanten Nutzen zu bieten".