subkutanes Treprostinil frühzeitig einsetzen bei Kindern unter 6 Jahren

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Treprostinil unter der Haut besser für jüngere Kinder mit PAHDer Beginn vor dem 6. Lebensjahr ermöglichte eine bessere Lungendurchblutung


 Eine Studie legt nahe, dass Kinder mit  pulmonaler arterieller Hypertonie  (PAH), die in einem jüngeren Alter mit Treprostinil unter der Haut oder subkutan begonnen werden, in den kommenden fünf Jahren mit größerer Wahrscheinlichkeit bessere Ergebnisse erzielen werden. Ein Beginn vor dem 6. Lebensjahr, aber kein frühes Ansprechen auf die Behandlung oder eine weniger schwere Erkrankung, ermöglichte auch eine bessere Lungendurchblutung und bot Einblicke in die klinische Entscheidungsfindung bei pädiatrischer PAH.Die Studie „  Jüngeres Alter bei Beginn der subkutanen Gabe von Treprostinil ist mit einem besseren Ansprechen bei pädiatrischer pulmonaler arterieller Hypertonie der Gruppe 1 verbunden  “ wurde in Pulmonary Circulation veröffentlicht .Bei PAH entsteht ein hoher pulmonaler Blutdruck, weil sich die kleinen Blutgefäße in der Lunge verengen. Mit der Zeit wird das Herz schwächer, weil es mehr arbeiten muss, um Blut in die Lunge zu pumpen. Treprostinil ist eine im Labor hergestellte Version des Hormons Prostacyclin, das den Blutdruck senkt, indem es die Entspannung der Blutgefäße unterstützt. Es ist bei  United Therapeutics  als  Remodulin  erhältlich , das unter die Haut oder in den Blutkreislauf infundiert werden kann, sowie als Generikum.


 Bestimmung der besten Reaktion auf subkutanes TreprostinilNicht alle Kinder mit PAH reagieren gleich auf die Behandlung mit subkutanem Treprostinil, aber vorherzusagen, wer in welchem ​​Ausmaß darauf reagieren wird, bleibt eine Herausforderung. „Ein besseres Verständnis der prognostischen Faktoren könnte sich auf klinische Entscheidungen auswirken“, schrieben die Forscher, die 40 Kinder mit PAH im Alter von 3 bis 11 Jahren beobachteten, die mit der subkutanen Gabe von Treprostinil in einer mittleren Dosis von 68,4 Nanogramm/kg/min begannen. Neun (22 %) hatten  eine vererbbare PAH  und 31 (78 %) eine idiopathische PAH, was bedeutet, dass die Ursache unbekannt war.Die mittlere Zeit von der Diagnose bis zum Beginn der subkutanen Treprostinil-Gabe betrug 70 Tage. Nach vier Monaten erhielten vier (10 %) allein subkutanes Treprostinil. Die restlichen 36 (90 %) nahmen zwei oder drei Medikamente in Kombination ein. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 4,7 Jahre. In diesem Zeitraum traten bei 21 (52 %) Kindern Nebenwirkungen auf; 12 (30 %) starben, 12 (30 %) erhielten eine Lungen- oder Herz- und Lungentransplantation, zwei (5 %) hatten einen Potts-Shunt, um die Funktion des rechten Ventrikels des Herzens zu unterstützen, und einer (3 %) hatte eine Ballon-Vorhof-Septostomie um das Blut mit Sauerstoff anzureichern. Nach fünf Jahren lebten noch 83 % der Kinder.Bei Kindern unter 6 Jahren, als sie mit der subkutanen Gabe von Treprostinil begannen, war die Wahrscheinlichkeit, dass sie in den kommenden fünf Jahren frei von Nebenwirkungen waren, höher als bei älteren Kindern (94 % gegenüber 39 %). Außerdem vergingen deutlich kürzere Zeiträume zwischen Diagnose und Behandlung (27 vs. 297 Tage).Ein größerer Anteil der jüngeren Kinder hatte im Vergleich zu älteren Kindern  die Klasse I oder II der Weltgesundheitsorganisation  , was bedeutet, dass sie im Ruhezustand keine Symptome hatten (88 % gegenüber 39 %). Sie hatten auch Anzeichen einer besseren Funktion des rechten Herzens. Anders als von den Forschern erwartet, blieben die Kinder mit weniger schweren Erkrankungen oder einem frühen Ansprechen auf die Behandlung in den fünf Jahren nach Beginn der subkutanen Gabe von Treprostinil nicht unbedingt frei von Nebenwirkungen. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass subkutanes Treprostinil „als primäre Therapie bei jungen Patienten in Betracht gezogen werden sollte“, schrieben die Forscher, die feststellten, dass ein Beginn in einem jüngeren Alter zu „besseren Ergebnissen“ führen könnte.