Nebenwirkungen bei Kindern m. off label PH medikamenten anders als bei Erwachsen

pulmonaryhypertensionnews.com/news/diver...g-off-label-meds/Bei Kindern mit  pulmonaler Hypertonie  (PH) kann es zu einer Vielzahl von Nebenwirkungen durch Off-Label-Medikamente kommen, und diese Reaktionen können unterschiedlich ausfallen von denen, die Erwachsene betreffen, ergab eine Umfragestudie. „Weitere Forschung ist erforderlich, um die klinischen Auswirkungen dieser Nebenwirkungen besser zu verstehen“, schrieben die Forscher und stellten fest, dass Ärzte, die solche Medikamente ad hoc bei Kindern anwenden, „häufig einen Nutzen sehen“.Das Team stellte die „große, unvorhergesehene wirtschaftliche, emotionale und zeitliche Belastung durch die Betreuung eines Kindes mit PH“ fest.Ein besseres Verständnis dieser klinischen Auswirkungen könnte eines Tages dazu beitragen, einige Medikamente von der Off-Label-Therapie auf eine zugelassene Behandlung für Kinder umzustellen, sagten sie. Die Studie „ Quantifizierung von Nebenwirkungen und Belastungen der Pflegekräfte bei Therapien gegen pulmonale Hypertonie bei Kindern “ wurde in der Fachzeitschrift < veröffentlicht a i=3>BMC Pediatrics.Die Auswirkungen von Off-Label-Medikamenten bei Kindern verstehenPH entsteht, wenn der Blutdruck in der Lunge zu hoch ist. Sie tritt auf, wenn die Blutgefäße, die das Blut vom Herzen zur Lunge transportieren, verengt oder verstopft sind, wodurch der Blutfluss durch sie erschwert wird.Bei Kindern entwickelt sich PH häufig als Folge eines angeborenen Herzfehlers, der von Geburt an vorhanden ist. Auch andere Erkrankungen wie das  Down-Syndrom  können das Risiko eines Kindes erhöhen, an pulmonaler Hypertonie zu erkranken. Behandlungen zur Linderung der  Symptome von PH  und zur Aufrechterhaltung oder sogar Verbesserung der Lebensqualität wurden für die Anwendung bei Erwachsenen zugelassen. Es fehlen jedoch Bewertungen zu Dosierungsnebenwirkungen und -ergebnissen bei Kindern.Dennoch werden diese Medikamente bei dieser Patientengruppe häufig off-label eingesetzt.Jetzt hat ein Forscherteam in den USA eine Gruppe von Eltern und Betreuern befragt, um die Nebenwirkungen zu bewerten, die bei Kindern auftreten, die wegen PH behandelt werden. Die Teilnehmer wurden online über eine Facebook-Gruppe namens „Familien von Kindern mit pulmonaler Hypertonie“ rekrutiert. Alle Eltern und Betreuer führten eine Umfrage über die Art der Behandlungen aus, die die von ihnen betreuten Kinder in Anspruch nehmen.Zu diesem Zeitpunkt – das war ungefähr Ende 2021 und Anfang 2022 – hatte die Gruppe 1.593 Mitglieder. Viele tauschten sich täglich mit anderen Mitgliedern aus, um ihre Erfahrungen bei der Betreuung eines Kindes mit PH auszutauschen und mehr über verfügbare Behandlungen zu erfahren.Insgesamt haben 139 Eltern und primäre Betreuer an der Umfrage teilgenommen. Die überwiegende Mehrheit (85,6 %) lebte in den USA und fast alle (89,2 %) waren die Mütter des Kindes. Fast zwei Drittel (60,5 %) der Teilnehmer hatten einen Hochschulabschluss oder höher. Fast die Hälfte (49,6 %) der Kinder hatte vor ihrem 1. Lebensjahr eine  PH-Diagnose  erhalten. Bei insgesamt 58,3 % wurde eine genetische Veranlagung angeboten Tests, um die  Ursache für den PH-Wert des Kindes zu ermitteln .Unter den Patienten waren 76 Jungen und 63 Mädchen, bei 12 (8,6 %) wurde auch ein Down-Syndrom diagnostiziert. Viele (48,2 %) wurden mit einem angeborenen Herzfehler geboren.Etwa 90 % der Kinder verwendeten ein oder mehrere Medikamente zur Behandlung ihrer PH, 72 (51,8 %) drei oder mehr. Darüber hinaus verwendeten 84 Kinder (60,4 %) kontinuierlich, nachts oder nach Bedarf zusätzlichen Sauerstoff.Im Durchschnitt berichteten Eltern und Betreuer über 4,4 Nebenwirkungen von  Remodulin  (Treprostinil) in den letzten sechs Monaten. Als nächstes folgten  Uptravi  (Selexipag) mit durchschnittlich 2,85 Nebenwirkungen,  Adcirca  (Tadalafil) mit 2,4 und  Revatio  (Sildenafil) mit  1,61. Letairis  (Ambrisentan),  Tracleer  (Bosentan) und  Opsumit  (Macitentan) hatte im Durchschnitt weniger als eine gemeldete Nebenwirkung.Die häufigsten Nebenwirkungen waren gerötete Haut (18,6 %), Kopfschmerzen oder Schwindelgefühl (11,4 %), verstopfte Nase (8,3 %), Gelenk- oder Muskelschmerzen (8,1 %) und Übelkeit (7,9 %). Medikamente zur Behandlung von PH  führten „bei Kindern zu einer Vielzahl von Nebenwirkungen“, schrieben die Forscher. Bei einigen dieser Medikamente scheint die Zahl der Nebenwirkungen bei Kindern höher zu sein als bei Erwachsenen, stellte das Team fest.

Diese berichteten Unterschiede in den Nebenwirkungen bei Kindern und Erwachsenen, die mit PH leben, verdeutlichen wichtige Überlegungen für Ärzte, wenn sie diese Medikamente verschreiben und versuchen, die Behandlung von Krankheitssymptomen und Lebensqualitätserfahrungen in Einklang zu bringen.

Fast alle Kinder (95,7 %) wurden routinemäßig in einer Spezialkinderklinik behandelt. Zu ihren Ärzten gehörten Kinderkardiologen (40,3 %), Kinderpneumologen (7,2 %), eine Kombination aus beiden (43,9 %) oder allgemeine PH-Spezialisten (7,2 %).Allerdings mussten 81,3 % der Eltern und Betreuer 20 Meilen oder mehr zurücklegen, damit ihr Kind routinemäßig betreut werden konnte. Bei mehr als zwei Dritteln (68,3 %) betrug die Reisezeit eine Stunde oder länger. Zwölf der Familien (8,6 %) gaben an, dass sie näher an den Ort gezogen seien, an dem routinemäßige Pflege angeboten wird.„Unsichtbare familiäre Belastungen gehen mit der PH-Diagnose eines Kindes einher und sollten nicht übersehen werden“, schreiben die Forscher.Das Team sagte, dass ihre Studie darauf abzielte, die Nebenwirkungen von PH-Behandlungen bei Kindern mit dieser Krankheit zu quantifizieren, mit dem Ziel, „zur etikettierten Anwendung dieser Therapien zu gelangen und nicht zu einer post-hoc-Off-Label-Anwendung“.„Diese berichteten Unterschiede in den Nebenwirkungen bei Kindern und Erwachsenen, die mit PH leben, verdeutlichen wichtige Überlegungen für Ärzte, wenn sie diese Medikamente verschreiben, um ein Gleichgewicht zwischen der Behandlung von Krankheitssymptomen und der Lebensqualität herzustellen“, schreiben die Forscher.