BREXIT und Seltene Erkrankungen

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Brexit könnte Patienten mit seltenen Krankheiten im Vereinigten Königreich verheeren", Experten warnen vor
14. März 2019 Larry Luxnerby Larry Luxnerby Larry Luxner

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Brexit könnte Patienten mit seltenen Krankheiten im Vereinigten Königreich verheeren", Experten warnen vor    
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Madeline Collin, eine 24-jährige Aktivistin mit Morbus Gaucher, befürchtet, dass Patienten wie sie sehr leiden werden, wenn Großbritannien Ende dieses Monats wie geplant die Europäische Union (EU) verlässt.

Collin ist ein Experte auf diesem Gebiet. Für ihre University of Bathdissertation analysierte sie die langfristigen Auswirkungen von Brexit auf die 3,5 Millionen Menschen in England, Schottland, Nordirland und Wales, die an seltenen Krankheiten leiden - und kam zu dem Schluss, dass daraus nichts Gutes entstehen wird.

"Bis zur Brexit-Abstimmung 2016 waren die in Großbritannien ansässigen Interessengruppen für seltene Krankheiten immer unerlässlich für die Arbeit der EU", schrieb Collin in ihrem Papier, das noch nicht veröffentlicht wurde. Sie warnte jedoch davor, dass Brexit - jetzt auf den 29. März angesetzt, es sei denn, das britische Parlament billigt eine Verlängerung mit Zustimmung der 27 anderen EU-Mitglieder - die Arbeit dieser Wohltätigkeitsorganisationen untergraben könnte.
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Madeline Collin, die an der Gaucher-Krankheit leidet, schrieb ihre Dissertation über die Auswirkungen von Brexit auf Patienten mit seltenen Krankheiten. (Foto von Larry Luxner)

Dies, so sagte sie, "deutet darauf hin, dass sie nicht mehr in der Lage sein werden, die Bedürfnisse der Patienten auf europäischer Ebene angemessen zu vertreten.... und ihre Macht verlieren werden, die EU-Gesetzgebung zu beeinflussen".

Etwa 50 britische Patientenverbände gehören derzeit Eurordis an, einer Koalition von 837 kleineren Organisationen mit Sitz in Paris, die sich für eine verbesserte Diagnose von etwa 7.000 seltenen Krankheiten und den Zugang zu Therapien zur Behandlung dieser Krankheiten einsetzt. Durch Eurordis zum Beispiel erhielten alle britischen Bürger im Jahr 2011 das Recht auf Gentests, die ihnen helfen würden, herauszufinden, ob sie Gene haben, die mit Erbkrankheiten zusammenhängen.

Aber jetzt, anstatt die EU zu beeinflussen, werden britische Befürworter von seltenen Krankheiten gezwungen sein, die britische Regierung zu beeinflussen - eine beängstigende Aussicht angesichts ihrer jüngsten Misserfolge bei dem Versuch, den nationalen Gesundheitsdienst dazu zu bringen, die Kosten für ultra-teuere Medikamente wie Spinraza (nusinersen, von Biogen) gegen spinale Muskelatrophie (SMA) und Brineura (Cerliponase alfa, von BioMarin) gegen die Batten-Krankheit zu übernehmen.

Am 6. März traf sich ein Drogenbewertungsausschuss des britischen National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in Manchester zum dritten und letzten Mal, um zu entscheiden, ob Spinraza zur Erstattung empfohlen werden soll. Mehrere hundert Demonstranten, die von der gemeinnützigen Gruppe TreatSMA organisiert wurden, veranstalteten vor dem Treffen einen lautstarken Protest auf den Stufen des NICE-Hauptsitzes - aber ihre Bemühungen haben bisher zu nichts geführt.

"Die britische Regierung scheint eher nicht auf die Notlage von Patienten mit seltenen Krankheiten zu reagieren, die weniger als 7 Prozent der Bevölkerung ausmachen", schrieb Collin. Sie kam zu dem Schluss, dass der Gesetzgeber in London "derzeit viel zu sehr mit anderen inländischen Themen wie Arbeitslosigkeit und Einwanderung beschäftigt ist, um die Sorgen der Interessengruppen und Patienten für seltene Krankheiten zu berücksichtigen".
EMA verlegt seinen Sitz nach Amsterdam

Von besonderer Bedeutung ist, dass, sobald Großbritannien seine Scheidung aus Brüssel abgeschlossen hat, sowohl die Arzneimittelhersteller als auch die britische Regierung selbst Patienten mit seltenen Krankheiten in Großbritannien mit weitaus weniger Dringlichkeit behandeln werden.

Denn diese Unternehmen benötigen derzeit nur eine Lizenz, um ein bestimmtes Medikament innerhalb der Europäischen Zollunion zu verkaufen, die sie von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) erhalten.

Nach dem Ausstieg müssen die Unternehmen jedoch eine separate Lizenz über die Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA) beantragen, was den Prozess weniger lukrativ macht, da die 64,5 Millionen Einwohner Großbritanniens offensichtlich einen viel kleineren Markt darstellen als die 500 Millionen Menschen, die unter der EU-Gesetzgebung insgesamt leben.
EMA-HAUPTQUARTIER
Die Beamten der Europäischen Arzneimittel-Agentur legten im Rahmen einer Zeremonie im Mai 2018 den Grundstein für den neuen Hauptsitz der EMA in Amsterdam. (Foto mit freundlicher Genehmigung der EMA)

"Dies wird sich äußerst negativ auf Patienten mit seltenen Krankheiten auswirken, die sich darauf verlassen, dass Pharmaunternehmen ihnen ihre Medikamente zur Verfügung stellen", schrieb Collin. "Ohne Zugang zu ihren Medikamenten könnten einige Patienten ihr Leben verlieren."

Elin Haf Davies ist CEO von Aparito - einem Entwickler von tragbaren Patientenüberwachungsgeräten - und ehemaliger wissenschaftlicher Assessor im pädiatrischen Team der EMA.

"Das ist ein verheerender Schlag", sagte Davies gegenüber BioNews Services, dem Herausgeber dieser Website. "Wir wissen immer noch nicht, ob es ein hartes Brexit wird oder nicht, was der schlimmste Fall wäre."

Zumindest eine Folge des Referendums vom 23. Juni 2016, bei dem 51,9 Prozent der britischen Bürger für den Austritt aus der EU stimmten, ist bereits spürbar: die Verlegung des Hauptsitzes der EMA von London nach Amsterdam.

Ab dem 30. März wird die EMA vom Spark-Gebäude aus tätig sein, bis die endgültige, maßgeschneiderte Zentrale im Amsterdamer Stadtteil Zuidas zur Verfügung steht. Bislang, so die EMA in einer Pressemitteilung, sind bereits fast 350 Mitarbeiter in die Niederlande umgezogen. Eine Reihe von EMA-Mitarbeitern werden Telearbeit leisten von

Ab dem 30. März wird die EMA vom Spark-Gebäude aus tätig sein, bis die endgültige, maßgeschneiderte Zentrale im Amsterdamer Stadtteil Zuidas zur Verfügung steht. Bislang, so die EMA in einer Pressemitteilung, sind bereits fast 350 Mitarbeiter in die Niederlande umgezogen. Eine Reihe von EMA-Mitarbeitern wird von London aus Telearbeit leisten, obwohl die Agentur insgesamt weiterhin davon ausgeht, dass sie rund 25 Prozent ihrer Gesamtbelegschaft von rund 900 Personen verlieren wird.
"Hartes" Brexit könnte katastrophal sein.

Davies, der sechs Jahre lang als EMA-Regulierer arbeitete, verbrachte 12 Jahre zuvor als Kinderarzt am Londoner Great Ormond Street Hospital.

"Wir wissen bereits, dass die Inhaber der Marktzulassung in Großbritannien nach Europa wechseln müssen, um registriert zu werden", sagte Davies, der auf dem 2. Internationalen Kongress über fortgeschrittene Behandlungen bei seltenen Krankheiten vom 4. bis 5. März in Wien interviewt wurde. "Was wir nicht wissen, sind die Auswirkungen der Zollunion und ob wir dieselben Vorschriften genau so übernehmen werden, wie die Schweiz es tut, oder ob zusätzliche Prozesse erforderlich sind", sagte Davies.

Sie fügte hinzu: "Pharmaunternehmen werden nicht daran interessiert sein, einen weiteren Zulassungsantrag über MHRA zu stellen, was sie tun müssten, wenn die Zulassung der EMA in Großbritannien nicht mehr gültig ist. In einem "weichen Brexit"-Szenario könnte es gültig sein. Aber in einem "harten Brexit"-Szenario wäre es das nicht."
Elin
Elin Haf Davies, Gründer von Aparito. (Foto von Larry Luxner)

Jayne Spink, Chief Executive der Genetic Alliance UK, sagte, dass die EU den Patienten mit seltenen Krankheiten in Großbritannien unschätzbare Bestimmungen zur Verfügung gestellt hat, einschließlich des Zugangs zur EMA, sowie Forschungsfinanzierung, gemeinsame Initiativen und Kooperationen.

In einem Gutachten für die Financial Times vom Februar 2018 wies Spink darauf hin, dass die MHRA 35 Prozent der Überwachung der Arzneimittelsicherheit der EMA und etwa 40 Prozent der Bewertung hochkomplexer Therapien ausmacht.

"Nirgendwo wurde der Wert eines Binnenmarkts deutlicher sichtbar als im Bereich der seltenen Krankheiten - Medikamente für seltene Krankheiten und Medizinprodukte erhalten eine einzige Zulassung für die Verwendung in der EU, die eine kostengünstige Lizenzierung und Verteilung von Medikamenten für kleine Bevölkerungsgruppen ermöglicht", sagte sie. "Der Verlust dieser Hebelwirkung und der Anreize des zentralisierten Prozesses könnte der Unterschied zwischen britischen Patienten sein, die Zugang zu einer neuen Behandlung für eine seltene Krankheit haben oder nicht."

Ein weiteres echtes Problem nach dem Brexit ist der Verlust wichtiger EU-Mittel, ohne die britische wissenschaftliche Forscher möglicherweise nicht mehr in der Lage sind, klinische Studien zu finanzieren.

"Es wird monumentale Maßnahmen erfordern, um sicherzustellen, dass britische Patienten nicht darunter leiden", sagte Davies und fügte hinzu, dass Verzögerungen beim Zugang zu lebensrettenden Medikamenten eine echte Möglichkeit sind. "Ich fürchte, in diesem Moment werden wir kein positives Ergebnis sehen."

Als ob das alles nicht genug wäre, sagte Collins, dass die britischen Interessengruppen für seltene Krankheiten "unglaublich besorgt" seien, dass es - mit weniger lukrativen Anreizen und strengeren Einwanderungskontrollen - sehr schwierig sein werde, neue medizinische Talente in ihr Land zu locken, sobald Brexit Realität ist.

"Nur sehr wenige Menschen mit Wohnsitz in Großbritannien sind in der Lage, jede einzelne seltene Krankheit zu behandeln", schrieb sie. "Es ist daher von größter Bedeutung, dass Großbritannien in der Lage ist, so viele Spezialisten wie möglich für das Land zu gewinnen."

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