Sotatercept erhält Orphan Drug Designation in Europa

pulmonaryhypertensionnews.com/2020/12/18...signation-in-europe/


Sotatercept erhält Orphan Drug Designation in Europa    


Die Europäische Kommission hat Sotatercept den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Menschen mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) erteilt.

Der Orphan-Drug-Status wird an Medikamente vergeben, die das Potenzial haben, die Behandlung von seltenen Krankheiten wesentlich zu verbessern - definiert als solche, die weniger als fünf von 10.000 Menschen in Europa betreffen. Der Status ist mit bestimmten Anreizen verbunden, darunter wissenschaftliche Beratung und Unterstützung bei klinischen Studienprotokollen sowie die Möglichkeit einer zehnjährigen Marktexklusivität, wenn das Medikament schließlich zugelassen wird.

"Wir sind sehr erfreut über die Entscheidung der Europäischen Kommission, Sotatercept den Orphan-Status für PAH zu erteilen", sagte Habib Dable, Präsident und CEO von Acceleron Pharma, dem Unternehmen, das Sotatercept entwickelt, in einer Presseerklärung.

Der BMP-Signalweg (Bone Morphogenic Protein) ist ein molekularer Signalweg, von dem bekannt ist, dass er eine Schlüsselrolle bei der Erhaltung gesunder Lungenblutgefäße spielt. Störungen in diesem Signalweg wurden mit der Entwicklung von PAH in Verbindung gebracht, was darauf schließen lässt, dass eine gezielte Beeinflussung dieses Signalwegs eine wirksame Behandlungsstrategie darstellen könnte.

Sotatercept (ACE-011) ist ein im Labor hergestelltes Protein, das bestimmte Arten von Proteinen, darunter auch einige, die am BMP-Signalweg beteiligt sind, bindet und einfängt und so die gestörte BMP-Signalübertragung bei PAH normalisiert. Es wird als subkutane (unter die Haut) Injektion verabreicht.

Sotatercept hat in der Europäischen Union den PRIME-Status (Priority Medicines) für die Behandlung der PAH erhalten. In den USA hat Sotatercept für die gleiche Indikation den Status eines Orphan Drugs und eines Therapiedurchbruchs erhalten.

"Wir haben die Absicht, die Vorteile zu nutzen, die dieser [Orphan-Drug-Status in Europa] und andere Sonderstatus - einschließlich der Orphan-Drug- und Breakthrough-Therapy-Status in den USA und der PRIME-Status in Europa - den Medikamentenentwicklern bieten, während wir mit den Gesundheitsbehörden zusammenarbeiten, um diese potenzielle neue Basistherapie für PAH so schnell wie möglich an bedürftige Patienten zu liefern", sagte Dable.

Frühe Daten aus der laufenden klinischen Phase-2-Studie SPECTRA (NCT03738150) deuten darauf hin, dass Sotatercept die Herzgesundheit und die körperliche Leistungsfähigkeit bei PAH-Patienten verbessert. Die offene Studie, die von Acceleron gesponsert wird, rekrutiert Teilnehmer in Tucson, Arizona, Boston, Massachusetts, Rochester, Minnesota und Pittsburgh, Pennsylvania. Weitere Informationen finden Sie hier.

Acceleron hat kürzlich angekündigt, dass die erste klinische Phase-3-Studie mit Sotatercept bei PAH, genannt STELLAR, noch in diesem Jahr beginnen soll. Zwei weitere Phase-3-Studien - HYPERION und ZENITH, in denen das Prüfmedikament als Früh- bzw. Spättherapie getestet wird - sollen im Jahr 2021 beginnen.


Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator (kostenlose Version)