Erster Patient in Phase 3 REBUILD-Studie von INOpulse aufgenommen

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Erster Patient in Phase 3 REBUILD-Studie von INOpulse aufgenommen
4. Dezember 2020 Aisha I Abdullah, PhD Aisha I Abdullah, PhD


Der erste Patient hat sich für REBUILD eingeschrieben, eine klinische Phase-3-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von INOpulse von Bellerophon Therapeutics, einer experimentellen Behandlung für Patienten mit Lungenfibrose (PF), die ein Risiko für die Entwicklung von pulmonaler Hypertonie (PH) haben, untersuchen soll

"Wir freuen uns, den ersten Patienten in unsere Phase-3-REBUILD-Studie aufgenommen zu haben, da sie einen wichtigen Meilenstein in unseren Bemühungen darstellt, die erste potenzielle Therapie zur Behandlung einer breiten [PF]-Population zu entwickeln, die Patienten mit einem Risiko für pulmonale Hypertonie einschließt", sagte Fabian Tenenbaum, CEO von Bellerophon, in einer Pressemitteilung.

Bei Patienten mit PH-PF verengen sich die Lungenarterien, die normalerweise das Blut vom Herzen in die Lungen transportieren, wodurch der Blutdruck ansteigt und schliesslich die vom Herzen gepumpte Blutmenge sinkt.

INOpulse ist so konzipiert, dass eine inhalierte Form von Stickstoffmonoxid (NO), ein starker Vasodilatator, der den Blutdruck durch Öffnung der Blutgefässe senkt, in die Lungen der Patienten gelangt.

Topline-Daten aus einer früheren Phase-2/3-Studie mit der Bezeichnung iNO-PF (NCT03267108) zeigten, dass INOpulse bei einer Dosis von 45 mcg/kg ideales Körpergewicht/Stunde (mcg/kg IBW/Stunde) über vier Monate hinweg die mäßige bis starke körperliche Aktivität (MVPA) der Patienten im Vergleich zu einem Placebo um 20% verbessern konnte.

Die Behandlung verbesserte auch die von den Teilnehmern selbst angegebene Lebensqualität, verringerte ihre Atemnot und war im Allgemeinen sicher und gut verträglich.

Die Topline-Ergebnisse einer weiteren offenen Phase-2b-Studie mit der Bezeichnung PHPF-002 (NCT03727451) zeigten, dass INOpulse in der Lage war, den Blutdruck in den Lungenarterien um durchschnittlich 12% und den Blutflusswiderstand um 21% zu senken.

Diese Vorteile waren besonders auffallend bei PH-PF-Patienten, die die Therapie mit einer Dosis von 45 mcg/kg IBW/Stunde erhielten, was später in zukünftigen Studien als optimale Dosis definiert wurde.

"Die REBUILD-Studie baut auf den positiven Ergebnissen unserer Phase-2-Studie auf, die die Sicherheit und Wirksamkeit von INOpulse bei der Verbesserung des MVPA [mässige bis kräftige körperliche Aktivität], bei verschiedenen Messungen der Lebensqualität und bei wichtigen hämodynamischen [Blutfluss]-Parametern belegten. Wir freuen uns darauf, die Topline-Ergebnisse dieser wichtigen Studie im Jahr 2022 bekannt zu geben", sagte Tenenbaum.

REBUILD (NCT03267108) wird die Sicherheit und Wirksamkeit von iNOpulse bei bis zu 300 PH-PF-Patienten im Alter von 18-80 Jahren untersuchen, die eine Sauerstoff-Langzeittherapie (mindestens vier Wochen) erhalten haben. Die Studie ist an 21 US-Standorten aktiv und rekrutiert noch Teilnehmer an Standorten in Phoenix, Arizona, Atlanta, Gerogia, und Richmond, Virginia. Weitere Informationen über Studienkontakte und Rekrutierungsstandorte finden Sie hier.

Während der Studie erhalten die Patienten nach dem Zufallsprinzip entweder inhaliertes NO (in der optimalen Dosis von 45 mcg/kg) oder ein Placebo über das INOpulse-Gerät für 16 Wochen.

Nach der anfänglichen Behandlungsdauer von 16 Wochen haben die Patienten die Möglichkeit, sich für eine offene Verlängerungsstudie anzumelden, um die Behandlung mit dem INOpulse-Gerät fortzusetzen.

Das primäre Ziel von REBUILD besteht darin, zu beurteilen, ob INOpulse dem Placebo bei der Verbesserung des MVPA der Patienten während der ersten 16 Wochen der Studie überlegen sein könnte. Dieses primäre Ziel wurde zusammen mit anderen Details des Studiendesigns Anfang dieses Jahres definiert, nachdem das Unternehmen sich mit der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) beraten hatte.

"Fibrotische ILD [interstitielle Lungenerkrankung] ist eine schwere Erkrankung, bei der die Patienten mit einschränkenden funktionellen Beeinträchtigungen, schlechter Lebensqualität und begrenzter Lebenserwartung konfrontiert sind. Die Vorteile, die wir in [früheren Studien] beobachtet haben, unterstreichen das Potenzial von INOpulse, diesen bedeutenden ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken", sagte Dr. Jeremy Feldman, Direktor des PH-Programms von Arizona Pulmonary Specialists und einer der leitenden Prüfärzte von REBUILD.

"Ich freue mich darauf, die Phase-3-Studie mit der Rekrutierung des ersten Patienten voranzutreiben, und freue mich auf die weitere Entwicklung der vielversprechenden INOpulse-Therapie für fILD", sagte Feldman.