Sotatercept , eine aussichtsreiche Therapie für PH Betroffene

Hier der link zum Bericht: pulmonaryhypertensionnews.com/2020/11/13...POjTYw1MTB_IYwmh8gME
Und jetzt die Übersetzung zu dem Beitrag:
Acceleron Pharma kündigte Pläne an, noch vor Jahresende die erste klinische Phase-3-Studie mit dem Namen STELLAR zu starten, in der die Sicherheit und Wirksamkeit seines Prüfpräparats Sotatercept (ACE-011) bei Menschen mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) untersucht werden soll.
Zwei weitere Phase-3-Studien, in denen Sotatercept als Frühintervention (die HYPERION-Studie) oder als Behandlung in einem späteren Stadium (die ZENITH-Studie) in erweiterten PAH-Patientenpopulationen getestet wird, werden voraussichtlich Mitte 2021 beginnen.
Diese Studien sollen zukünftige Anträge bei den Zulassungsbehörden unterstützen, um die Zulassung der Therapie bei PAH in allen Stadien zu erreichen. Sie sind das Ergebnis der "Finalisierung des globalen Zulassungsweges für Sotatercept bei PAH", sagte Habib Dable, Präsident und CEO von Acceleron, in einer Pressemitteilung.
Acceleron plant ausserdem, die neuesten Daten aus den laufenden Phase-2-Studien - PULSAR (NCT03496207) und SPECTRA (NCT03738150), in denen Sotatercept bei PAH-Patienten mit moderaten körperlichen Einschränkungen untersucht wird - auf dem virtuellen Treffen der American Heart Association (AHA) 2020 Scientific Sessions zu präsentieren, das heute beginnt und bis Dienstag dauert.
"Ermutigt durch die beeindruckenden Topline-Ergebnisse unserer PULSAR-Phase 2-Studie freuen wir uns auf mehrere Präsentationen über Sotatercept auf dem bevorstehenden virtuellen Treffen der AHA 2020 Scientific Sessions ... da unser Team sich auf den Beginn unserer registrierungspflichtigen Phase 3-Studie vorbereitet ...". sagte Dable.
Sotatercept, das durch Injektionen unter die Haut verabreicht wird, ist ein im Labor hergestelltes Protein, das dazu bestimmt ist, Mitglieder der TGF-beta-Superfamilie zu binden und einzufangen, einschließlich derjenigen, die an der Signalübertragung des knochenmorphogenen Proteins (BMP) beteiligt sind - von dem bekannt ist, dass es eine Schlüsselrolle bei der Aufrechterhaltung gesunder Lungenblutgefäße spielt.
Da davon ausgegangen wird, dass Störungen der BMP-Signalübertragung in der Lunge die Entwicklung und Progression von PAH vorantreiben, wird erwartet, dass sotatercept zur Wiederherstellung des BMP-Gleichgewichts beiträgt und weitere Schäden verhindert.
Präklinische Studien an PAH-Tiermodellen zeigten, dass Sotatercept den pulmonal-arteriellen Druck senkt und die pulmonal-arterielle Gefäßumgestaltung sowie Indikatoren für eine Rechtsherz-Kammerinsuffizienz - alles Kennzeichen der PAH - erleichtert.
Die Topline-Ergebnisse der internationalen PULSAR-Studie, in der zwei Dosen Sotatercept gegen ein Placebo bei 106 Erwachsenen mit PAH getestet wurden, zeigten, dass eine etwa sechsmonatige Behandlung mit Sotatercept die Belastung des Herzens und den Schweregrad der Erkrankung sicher und wirksam verringerte und die Funktionsfähigkeit der Patienten verbesserte.
Die meisten Teilnehmer - mit mäßigen körperlichen Einschränkungen (Funktionsgruppe II-III der Weltgesundheitsorganisation) - entschieden sich für die offene Verlängerungsphase der Studie, in der alle Teilnehmer für weitere 18 Monate mit Sotatercept behandelt werden.
SPECTRA untersucht die Auswirkungen einer fast sechsmonatigen Behandlung mit Sotatercept zusätzlich zur Standardtherapie bei bis zu 25 Erwachsenen mit PAH und der Funktionsklasse III. Laut ihrer Seite rekrutiert die Studie derzeit Teilnehmer an mehreren Standorten in den USA.
Laut der Pressemitteilung werden die Ergebnisse aus dem offenen Verlängerungszeitraum von PULSAR und zusätzliche SPECTRA-Daten in der ersten Hälfte des Jahres 2021 erwartet.
Die bevorstehende zulassungsrelevante Phase-3-Studie STELLAR (NCT04576988) soll die Sicherheit und Wirksamkeit von Sotatercept zusätzlich zu den stabilen Dosen der Standard-Basisbehandlung bei bis zu 284 Erwachsenen mit PAH und der Funktionsklasse II-III untersuchen.
Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip zugeteilt und erhalten 24 Wochen lang (fast sechs Monate lang) einmal alle drei Wochen eine Unterhautinjektion von entweder Sotatercept oder einem Placebo.
Das Hauptziel von STELLAR besteht darin zu beurteilen, ob Sotatercept bei der Verbesserung der Bewegungs-/Funktionsfähigkeit der Patienten - wie mit dem Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT) beurteilt - dem Placebo überlegen ist.
Sein wichtigstes sekundäres Ziel ist die Bestimmung des Anteils der Patienten, die spezifische Verbesserungen in drei verschiedenen Messgrößen - 6MWT, NT-proBNP-Spiegel und Funktionsklasse - erreichen, die in eine neue, mehrkomponentige Beurteilung einbezogen werden. Bemerkenswert ist, dass NT-proBNP ein Standardmarker für kardialen Stress und ein prognostischer Biomarker für PAH ist.
Weitere sekundäre Ziele sind Veränderungen des pulmonalen Gefässwiderstands (ein Mass für die Herzbelastung), der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und der Zeit bis zur Verschlechterung der Krankheit oder bis zum Tod.
Teilnehmer, die die Studie abschließen, sind berechtigt, die Behandlung mit Sotatercept in einer separaten, offenen Verlängerungsstudie fortzusetzen oder zu beginnen.
Bislang wurden keine weiteren Einzelheiten zu den Phase-3-Studien HYPERION und ZENITH bekannt gegeben.
Sotatercept wurde in den USA als Arzneimittel für seltene Leiden und als bahnbrechende Therapie bezeichnet und in der Europäischen Union als prioritäres Medikament für die Behandlung von PAH. Diese Bezeichnungen sollen die Entwicklung der Therapie und die behördliche Überprüfung beschleunigen.

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