United Therapeutics erhält die globalen Vermarktungsrechte für Ralinepag bei PAH

Da sind wir dann mal gespannt, ob das Medikament besser ist als Selexipag.

Wäre schön, ein Medikament zu haben, was die Pumpen ersetzen könnte....aber das steht wohl in den Sternen.

Hier noch die Übersetzung des Artikels mit DeepL

"United Therapeutics hat nun die weltweiten Rechte an Ralinepag erworben, einem potenziellen oralen Medikament der Phase 2 und 3 der klinischen Prüfung auf pulmonale arterielle Hypertonie (PAH), wie das Unternehmen in einer Pressemitteilung mitteilte.

Ralinepag wurde von Arena Pharmaceuticals entdeckt und erstmals entwickelt. Im November 2018 haben Arena und United Therapeutics eine Lizenzvereinbarung getroffen, die nun nach Ablauf einer erforderlichen Wartezeit in Kraft tritt.

Im Rahmen der Vereinbarung erhielt United Therapeutics von Arena die exklusiven, globalen Rechte zur Entwicklung und Produktion von Ralinepag. Im Gegenzug erhielt Arena eine Vorauszahlung von 800 Millionen US-Dollar und kann bei Erreichen bestimmter regulatorischer Meilensteine bis zu 400 Millionen US-Dollar mehr verdienen, zusätzlich zu den Lizenzgebühren für den Verkauf von Ralinepag.

Ralinepag (APD811) ist eine orale Medizin der nächsten Generation, die die Wirkung von Prostazyklin nachahmt, einem natürlichen, starken Vasodilatator (eine Erweiterung der Blutgefäße), der von Zellen produziert wird, die die Wände von Blutgefäßen auskleiden. Wie Prostazyklin ist Ralinepag ein Vasodilatator. Es kann auch die Überproliferation von Muskelzellen um die Blutgefäße herum sowie die Verklumpung von Blutplättchen hemmen - zwei Eigenschaften, die ebenfalls zur PAH-Entwicklung beitragen.

Diese Eigenschaften, "kombiniert mit einer verlängerten Halbwertszeit, unterstützen seine Anwendung als potenziell best-in-class Agent für die Behandlung von PAH", heißt es in einer Pressemitteilung auf der Arena-Website. Eine verlängerte Halbwertszeit bedeutet, dass das Medikament in der Lage ist, länger im menschlichen Körper zu bleiben, was seine therapeutische Wirkung möglicherweise verlängert.

Nach vielversprechenden Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnissen aus einer Phase-2-Studie (NCT02279160) und einer Verlängerungsstudie (NCT02279745) - die zeigen, dass Ralinepag die Bewegungsfähigkeit und den Blutfluss eines Patienten in den Lungenarterien verbessern kann und ein insgesamt gutes Sicherheitsprofil aufweist - hat Arena eine Phase-3-Studie namens ADVANCE OUTCOMES (NCT03626688) gestartet.

Ziel dieser randomisierten, placebokontrollierten Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Ralinepag zu bestimmen, wenn sie zu Standard-PAH-Behandlungen oder PAH-spezifischen Hintergrundtherapien hinzugefügt wird. Die primäre Ergebnismessung ist die Zeit bis zu einem klinischen Versagen, definiert als Krankenhauseinweisung aufgrund einer Verschlechterung der PAH, des Krankheitsverlaufs, eines unbefriedigenden langfristigen klinischen Ansprechens oder des Todes.

Die Studie rekrutiert voraussichtlich 700 Teilnehmer mit PAH und ist derzeit an mehreren Zentren in den USA im Einsatz. Weitere Informationen zu Kontakten und Standorten finden Sie hier."