Selexipag (Uptravi) , besseres Ansprechen bei weniger kranken Kindern

www.jhltonline.org/article/S1053-2498(20)31490-X/abstract


Selexipag zur Behandlung von Kindern mit pulmonal-arterieller Hypertonie: Erste multizentrische Erfahrung in der Arzneimittelsicherheit und -wirksamkeit

    Georg Hansmann, MD, PhD
    Katharina Meinel, MD
    Mila Bukova, MD
    Håkan Wåhlander, MD, PhD
    Martin Koestenberger, MD
    im Namen des Europäischen Netzwerks für pädiatrische Lungen- und Gefäßkrankheiten (EPPVDN)
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Open AccessVeröffentlicht:06. April 2020DOI:https://doi.org/10.1016/j.healun.2020.03.029
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HINTERGRUND
Das European Pediatric Pulmonary Vascular Disease Network (EPPVDN) untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Zusatzselexipag, einem oralen Prostazyklin-Rezeptor-Agonisten, der zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei Erwachsenen zugelassen ist, in der bisher größten, explorativen pädiatrischen Kohorte.
METHODEN
Hierbei handelt es sich um eine prospektive Beobachtungsstudie mit 15 konsekutiven Kindern mit PAH, die an 3 Zentren mit oralem Zusatzselexipag behandelt wurden. Die meisten Patienten wurden zu Beginn und im Median von 8 Monaten nach der Studie einer Herzkatheterisierung unterzogen. Bei allen Patienten wurden klinische, echokardiographische und N-terminale Studien mit natriuretischen Peptiden pro b-Typ durchgeführt, einschließlich des EPPVDN-Risiko-Scores für pädiatrische pulmonale Hypertonie (PH).
ERGEBNISSE
Es gab keinen Todesfall während der Verwendung von Selexipag. Zwei von 15 Patienten unterzogen sich schließlich einer Lungentransplantation. Ein Patient mit vererbbarer PAH starb an intravenösem Treprostinil (ohne Selexipag). Der mittlere rechte Vorhofdruck, das Verhältnis von pulmonalem arteriellem Druck (PAP) zu systemischem arteriellem Druck (SAP) (mittlerer PAP/Mittelwert SAP, diastolischer PAP/diastolischer SAP: -17%) und transpulmonale Druckgradienten (TPG) (mittlerer TPG: -17%; p < 0,01; diastolischer TPG: -6 mm Hg; p < 0,05) waren nach der Therapie verbessert ( n = 10). Die Selexipag-Therapie war mit einer besseren rechtsventrikulären systolischen Funktion (systolische Exkursion der Trikuspidalringebene: +14,5%; p < 0,01) und Funktionsklasse assoziiert. Eine Verbesserung zeigte sich bei den nicht-invasiven und kombinierten invasiven/nicht-invasiven PH-Risiko-Scores (geringeres Risiko: +18%-22%, höheres Risiko: -35%-37%; p < 0,05). Insgesamt war die Wirksamkeit des Selexipag variabel, oft mit einem besseren Ansprechen bei weniger kranken Patienten.
SCHLUSSFOLGERUNGEN
Die orale Anwendung von Selexipag bei Kindern mit PAH ist gut verträglich und bei genauer Überwachung sicher. Die zusätzliche Selexipag-Therapie verbesserte bei etwa 50% der Patienten mehrere ergebnisrelevante Variablen und verhinderte bei weiteren 27% der Patienten das Fortschreiten der Krankheit. Der neuartige pädiatrische EPPVDN-PH-Risiko-Score zeigte diese Arzneimittelwirkungen richtig an, kann bei der klinischen Nachbeobachtung nützlich sein und sollte in größeren prospektiven Studien validiert werden.


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