Eurodis, Online Treffen

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Einigkeit und EU-weite Bemühungen im Mittelpunkt des Online-Treffens über Seltene Krankheiten
18. Mai 2020 Larry Luxnerby Larry Luxner



Eurordis, eine in Paris ansässige Koalition nationaler Verbände für seltene Krankheiten in ganz Europa, war Gastgeber ihrer ersten rein virtuellen Konferenz, zu der etwa 1.500 Delegierte aus 57 Ländern während der COVID-19-Pandemie online zusammenkamen.

Die 10th European Conference on Rare Diseases & Orphan Products (ECRD2020) - die für den 14. bis 15. Mai in Stockholm angesetzt war, fand stattdessen über Zoom statt. Eurordis und ihr Mitorganisator, Orphanet, nutzten die Gelegenheit, um in Brüssel an die Europäische Union zu appellieren, dringend eine standardisierte Politik zu verabschieden, um die Gesundheit und das Wohlergehen aller Europäer zu fördern.
Befürworter seltener Krankheiten hielten Schilder hoch, auf denen die Teilnehmer von ERDC2020 aufgefordert wurden, Fotos von sich selbst zu posten. (Fotos mit freundlicher Genehmigung von Eurordis)

Yann Le Cam, CEO von Eurordis, sagte, dass es, wie im Fall von COVID-19, einen offensichtlichen Wert gebe, die Anstrengungen auf EU-Ebene zu bündeln, um seltene Krankheiten zu bekämpfen. Er prangerte jedoch den zunehmenden Nationalismus an, den verschiedene führende Politiker als Reaktion auf die Pandemie an den Tag legten.

"Wir müssen diese egozentrische Rhetorik, die in einigen Ländern aufkommt, unterdrücken. Sie zersplittert Europa in divergierende Entscheidungen auf nationaler Ebene", sagte Le Cam aus Frankreich in seiner Begrüßungsrede. "Ein Mangel an EU-Koordinierung schadet sowohl der Gesundheit der Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, als auch hat unnötig negative Auswirkungen auf die Wirtschaft.

Er drängte die EU, die folgenden konkreten Schritte zu unternehmen:

    in Forschung und Innovation zu investieren
    Gesetze verabschieden, die den Wettbewerb fördern und unerfüllte Bedürfnisse ansprechen
    die Europäischen Referenz-Netzwerke zu erweitern und zu konsolidieren
    einen strukturierten EU-Ansatz zu schaffen, um einen nachhaltigen Zugang zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten und zu neuen transformativen Gen- und Zelltherapien für Patienten zu gewährleisten

"Diese Epidemie hat gezeigt, dass, wenn man sich nicht vorbereitet, man sich auf ein Scheitern vorbereitet - und wir müssen uns gemeinsam über Grenzen hinweg vorbereiten", sagte Terkel Andersen, Präsident des Eurordis-Vorstands.

Eurordis ist ein gemeinnütziger Zusammenschluss von 900 Patientenorganisationen für seltene Krankheiten aus 72 Ländern, die gemeinsam daran arbeiten, das Leben von Europäern mit seltenen Krankheiten zu verbessern. Orphanet bietet qualitativ hochwertige Informationen und Daten über seltene Krankheiten. Mit seinem 40 Länder umfassenden Netzwerk hilft Orphanet Patienten und Ärzten, sich an den relevanten Expertenressourcen in Europa und darüber hinaus zu orientieren.

Die EU betrachtet eine Krankheit als selten, wenn ihre Inzidenz weniger als 1 von 2.000 Menschen beträgt. Etwa 30 Millionen der 446 Millionen Bürger, die in den 27 Mitgliedsstaaten leben, haben eine seltene Krankheit.

Doch wegen der geringen Prävalenz der einzelnen Krankheiten sei das medizinische Fachwissen unsicher, das Versorgungsangebot unzureichend und die Forschung begrenzt, sagte die Direktorin von Orphanet, Ana Rath. Sie wies darauf hin, dass 72% der seltenen Krankheiten genetisch bedingt sind - und dass 70% dieser genetischen Erkrankungen im Kindesalter beginnen.

"Mehr denn je muss die EU jetzt eine entscheidende Rolle bei der Verbesserung der Gesundheit ihrer Bürger spielen. ECRD2020 konzentriert sich auf die Frage, wie in den nächsten zehn Jahren Politiken und Dienstleistungen aufgebaut werden können, die Patienten und Familien das Leben mit einer seltenen Krankheit erleichtern", sagte Rath.
Wir müssen die Lehren aus COVID-19 ziehen", sagte Rath.

Die Teilnahme an der diesjährigen virtuellen Konferenz stieg um 81% im Vergleich zu den 850 Personen, die an der ECRD2018 in Wien teilnahmen. Sie verfolgte sechs große Themenbereiche, die von der Zukunft der Diagnose bis zur digitalen Gesundheitsrevolution reichten.

Das Online-Konferenzprogramm umfasste 54 Seiten mit spezifischen Breakout-Sitzungen, die Themen vom Neugeborenen-Screening auf genetische Krankheiten bis hin zu der Frage behandelten, wie das reale Leben am besten in die therapeutische Entwicklung einbezogen werden kann.
Die Europäische Konferenz über Seltene Krankheiten fand vom 14. bis 15. Mai online statt.
Die Europäische Konferenz über Seltene Krankheiten fand vom 14. bis 15. Mai online statt.

Mehrere hochrangige EU-Beamte sprachen über Zoom zu den Teilnehmern, darunter Stella Kyriakides, die Europäische Kommissarin für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit. Sie sagte, dass ECRD2020 auf der Arbeit der laufenden Foresight-Studie Seltene Krankheiten 2030 aufbaut, die 2021 mit einer umfassenden Reihe von Schlüsselempfehlungen an die EU-Staats- und Regierungschefs zur Verbesserung der Politik für seltene Krankheiten abschließen wird.

"In den kommenden Jahren werden wir uns von der Rare 2030 Foresight Study leiten lassen", sagte Kyriakides. "Wir müssen jetzt die Lehren aus COVID-19 ziehen. Wir wissen, dass die Patienten die treibende Kraft unserer Politik für seltene Krankheiten sein werden".

Europa ist derzeit für mehr als ein Drittel der weltweit 4,7 Millionen bestätigten COVID-19-Infektionen verantwortlich, wobei die Fälle von Madrid bis Moskau reichen. Die Infektionsraten sind jedoch in den einzelnen EU-Mitgliedsstaaten sehr unterschiedlich.

Ein weiteres wichtiges Thema von ECRD2020 war die Frage, wie die Nichtdiskriminierung aufgrund von Gesundheit und Behinderung gewährleistet werden kann. Zu den Beamten, die sich mit diesem Thema befassten, gehörten David Lega, ein schwedisches Mitglied des Europäischen Parlaments, Jana Popova von der bulgarischen Vereinigung für neuromuskuläre Krankheiten und Helena Dalli, die europäische Kommissarin für Gleichstellung.


"Alle Menschen sollten in der Lage sein, voll und gleichberechtigt an der Gesellschaft und der Wirtschaft teilzuhaben", sagte Dalli. "Das ist nicht nur ihr Recht. Ihre Teilnahme stellt einen enormen Beitrag für die gesamte Gesellschaft dar".

Die ECRD2020-Konferenz wurde gemeinsam von Maria Montefusco, der Präsidentin von Rare Diseases Sweden, Milan Macek, einem Professor für medizinische und molekulare Genetik an der Universitätsklinik Motol in Prag, und Violeta Stoyanova-Beninska, der Vorsitzenden des Komitees für Arzneimittel für seltene Krankheiten bei der in Amsterdam ansässigen Europäischen Arzneimittelagentur, geleitet.

Übersetzt mit DeepL, ohne Gewähr