Link:
www.researchgate.net/publication/3404860..._safety_and_efficacy
Titel: Selexipag for the treatment of children with pulmonary arterial hypertension: first multicenter experience in drug safety and efficacy
Deutsch: Selexipag für die Behandlung von Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie: erste multizentrische Erfahrung in Bezug auf Arzneimittelsicherheit und -wirksamkeit
- April 2020
- The Journal of Heart and Lung Transplantation
Die Autoren fassen ihre Studie an 15 Kindern wie folgt zusammen:
"Schlussfolgerung Die orale Anwendung von Selexipag bei Kindern mit PAH ist gut verträglich und bei genauer Überwachung sicher. Die zusätzliche Selexipag-Therapie verbesserte bei etwa der Hälfte der Patienten mehrere ergebnisrelevante Variablen und verhinderte das Fortschreiten der Erkrankung bei weiteren 27% der Patienten. Der neuartige pädiatrische EPPVDN-PH-Risiko-Score zeigte diese Arzneimittelwirkungen richtig an, kann bei der klinischen Nachbeobachtung nützlich sein und sollte in größeren prospektiven Studien validiert werden."
Übrigens: Eines der Kinder hatte PAH aufgrund einer ACVRL1-Mutation. Diese ist in der Regel auch mit HHT (hereditäre hämorrhagischer Teleangiektasie alias Morbus Osler ) assoziiert. Dieses Kind reagierte zunächst gut auf Selexipag verstarb aber nach der Umstellung auf eine Prostazyklin-Prumpe.
