Das Dutch Center for RNA Therapeutics an der Universität Leiden wurde am 29.2.2020, dem Tag der Seltenen Erkrankungen eröffnet.
Hintergrund: RNA-Therapien werden bei Seltenen Erkrankungen eine zunehmende Rolle spielen. In Leiden wurde nun ein Forschungszentrum für die Forschung dieser Therapien an seltenen Erkrankungen eröffnet. Auch wenn das hier erwähnte sog. Exon Skipping, das man z.B. by Dychenne Muskeldystrophie kennt, bei PAH oder HHT keine große Rolle spielt, werden RNA-basierte Therapien auch für diese Krankheiten mehr und mehr an Bedeutung gewinnen.
Eine solche Forschungseinrichtung ist somit absolut zu begrüßen.
Viel Erfolg an Prof. Annemieke Aartma-Rus und ihre KollegInnen.
RS