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Sotatercept erhält Orphan Drug Status für pulmonale arterielle Hypertonie
Brian Park, PharmD
FDA Orphan Drug Designation Acceleron führt derzeit zwei Phase-2-Studien durch, um das Sotaterzept bei Patienten mit PAH zu testen.
Acceleron Pharma hat bekannt gegeben, dass die Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug den Status eines Sotatercept für die Behandlung von Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) erteilt hat.
Sotatercept ist eine Ligandenfalle mit hoher Selektivität für Mitglieder der Transforming Growth Factor (TGF)-beta Superfamilie. Es wird angenommen, dass das Prüfpräparat den Aktivin-Signalweg blockiert, der das Gleichgewicht zwischen dem Knochen morphogenetischen Proteinrezeptor Typ 2 (BMPR2), der die vaskuläre Homöostase signalisiert und wiederherstellt.
Präklinische Studien zeigten, dass das Sotaterzept den pulmonalen arteriellen Druck reduziert und die Muskulatur der Lungengefäße, die Zellproliferation und die rechtsventrikuläre Hypertrophie umgekehrt. Das Unternehmen führt derzeit zwei Phase-2-Studien durch, PULSAR und SPECTRA, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Sotatercept bei Patienten mit PAH zu untersuchen.
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"Wir freuen uns, dass die FDA diese Bezeichnung für Sotatercept erteilt hat", sagte Janethe de Oliveira Pena, MD, PhD, VP, Pulmonary Medical Research bei Acceleron. "In präklinischen Studien hat sotatercept gezeigt, dass es in der Lage ist, die zugrunde liegenden Mechanismen von PAH, einer seltenen Krankheit mit hohem medizinischem Bedarf, gezielt anzusprechen. Wir glauben, dass, wenn ähnliche Effekte in einem klinischen Umfeld beobachtet werden, das Sotaterzept das Potenzial hat, eine wichtige Ergänzung zum Standard der Versorgung bei PAH zu werden."
Für weitere Informationen besuchen Sie acceleronpharma.com.
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