Globale PH Patientenbefragung PVRi Nizza 2 und 3

onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/pul2...-e7c077b50300Globale Patientenbefragung zur pulmonalen Hypertonie: Gruppen 2 und 3  Katherine Bunclark ,  Joseph Newman ,  Hakim Ghani ,  Shiv Munagala ,  Eva Otter ,  Gerald Fischer ,  Marcin Kurzyna ,  Gergely Meszaros ,  Millicent Stone ,  Shahin Moledina  … Alle Autoren anzeigen Erstveröffentlichung: 2. März 2026  doi.org/10.1002/pul2.70256Digitaler Objektidentifikator (DOI)   Metriken anzeigen Abschnitte

PDF ZITIEREN Werkzeuge   Aktie  ABSTRAKTIn dieser ersten globalen Studie zu den Perspektiven von Patienten mit PH der Gruppen 2 und 3 zeigen wir, dass diejenigen mit PH der Gruppe 3 trotz eines geringeren Nebenwirkungsprofils der Behandlung deutlich stärkere negative Auswirkungen auf das körperliche und seelische Wohlbefinden berichten als diejenigen in Gruppe 2 oder Gruppe 1. 1 Hintergrund Pulmonale Hypertonie (PH) ist ein Oberbegriff für einen erhöhten mittleren pulmonalarteriellen Druck (PAP) > 20 mmHg in Ruhe. Sie wird anhand gemeinsamer klinischer und pathobiologischer Merkmale in fünf verschiedene Subgruppen unterteilt [  1  ]. Die häufigste Ursache ist Gruppe 2, die mit einer Linksherzerkrankung assoziiert ist (65–80 % der PH-Fälle), gefolgt von Gruppe 3, die mit Lungenerkrankungen/Hypoxie assoziiert ist [  2  ]. Unbehandelt führt PH zu fortschreitender Rechtsherzinsuffizienz und vorzeitigem Tod. Zugelassene Therapien gegen pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) werden weder bei PH der Gruppe 2 noch bei PH der Gruppe 3 mit nicht-schwerer PH empfohlen [  1  ]. Inhalatives Treprostinil sollte bei PH in Verbindung mit interstitieller Lungenerkrankung erwogen werden [  1  ].Die pulmonale Hypertonie (PH) manifestiert sich häufig mit einer Reihe unspezifischer, aber dennoch stark beeinträchtigender Symptome, die das Leben der Betroffenen erheblich beeinflussen können [  3–5  ]  .  Selbst in den Gruppen 1 (PAH) und 4 (chronisch-thromboembolische PH), in denen zugelassene Therapien weit verbreitet sind, bleibt die Symptomlast hoch [  4  ,  5  ]. Trotz der hohen Prävalenz und der geringen Überlebensrate der PH-Gruppen 2 und 3 wurden Studien und Umfragen, die die Patientenperspektive in den Fokus rücken, überwiegend in Gruppe 1 durchgeführt. Die gesundheitsbezogene Lebensqualität ist bei allen Formen der PH unabhängig vom hämodynamischen Schweregrad, was den Bedarf unterstreicht, die Faktoren, die zu den Auswirkungen der PH in diesen unterrepräsentierten Gruppen beitragen, weiter zu erforschen [  5  ].2 MethodenWir führen die allererste globale Patientenbefragung zur pulmonalen Hypertonie (PH GPS) durch, um die Perspektiven von Patienten mit PH der Gruppen 2 und 3 zu verstehen. Die Methodik der Befragung wurde bereits in [  6  ] detailliert beschrieben.Teilnehmer über 18 Jahre wurden in die Studie eingeschlossen, sofern alle Basisinformationen (Herkunftsland, Geschlecht und Diagnose) vorlagen. Kontinuierliche Variablen wurden als Mittelwert (± Standardabweichung) und kategoriale Variablen als absolute Häufigkeiten (n) und Prozentwerte (%) angegeben. Die Antwortmöglichkeiten für Fragen zu Funktionsfähigkeit, Symptomen und Nebenwirkungen entsprachen einer Likert-Skala mit den Optionen „nie“, „selten“, „manchmal“, „oft“ und „sehr oft“. Für die Analyse wurden die Antworten „oft“ oder „sehr oft“ für jede Frage erfasst.3 ErgebnisseAn der Umfrage nahmen 3329 Erwachsene aus 23 Sprachen und 88 Ländern teil. Gruppe 2 mit pulmonaler Hypertonie (PH) umfasste 10,7 % der Teilnehmenden ( n  = 355), Gruppe 3 mit PH 7,2 % ( n  = 240), verglichen mit 59,7 % ( n  = 1985) in Gruppe 1 (Tabelle   1  ). Die Teilnehmenden in Gruppe 3 waren älter (59,6 Jahre) und es gab einen höheren Männeranteil (22,5 %) als in Gruppe 2 (50,2 Jahre, Männeranteil 16,9 %) und Gruppe 1 (50,5 Jahre, Männeranteil 14,5 %). Die Alltagsfunktionen waren häufig eingeschränkt, wobei die häufigste Einschränkung in beiden Gruppen das Gehen kurzer Strecken bzw. das Treppensteigen war (Gruppe 2: 62,7 %, n  = 173; Gruppe 3: 77,2 %, n  = 142). Schlechte Schlafqualität hatte den größten Einfluss auf das körperliche Wohlbefinden und betraf 48,9 % ( n  = 133) der Teilnehmenden in Gruppe 2 und 40,4 % ( n  = 74) in Gruppe 3, ähnlich wie in Gruppe 1. Die häufigste emotionale Belastung in Gruppe 2 war das Gefühl, missverstanden zu werden (27,7 %, n  = 75), während in Gruppe 3 Wut oder Frustration (36,9 %, n  = 67) am häufigsten genannt wurden. Insgesamt berichteten die Teilnehmenden in Gruppe 3 im Vergleich zu den Gruppen 2 und 1 über stärkere negative Auswirkungen der pulmonalen Hypertonie auf alle Bereiche des täglichen Lebens, des körperlichen und emotionalen Wohlbefindens (mit Ausnahme von Gedächtnisstörungen).Tabelle 1. Physische und emotionale Bereiche, die „oft“ oder „sehr oft“ von PH betroffen sind. Gruppe 1 PHGruppe 2 PHGruppe 3 PHn (% der Gesamtteilnehmer)1985 (59,6)355 (10,7)240 (7.2)Durchschnittsalter (SD), Jahre50,5 (15,6)50,2 (16,9)59,6 (14,6)Männlich, %14,516.922.0Körperliche Aktivitäten (in % der Gesamtteilnehmer)   Anziehen/Duschen28.436,357,6Kurze Strecken zu Fuß gehen/Treppensteigen59,762,777,2Hausarbeiten erledigen45,648,266,2Teilnahme an Freizeitaktivitäten39,839,547,8Sexuelle Beziehungen31,627,637,7Körperliches Wohlbefinden (in % der Gesamtteilnehmer)   Schlechte Schlafqualität42,640.448,9Schwierigkeiten, eine gesunde Ernährung einzuhalten22.633,531,9Konzentrations-/Gedächtnisprobleme34.132,436,8Unruhe/Zappeligkeit30,736,829,6Emotionen (in % der Gesamtteilnehmer)   Geringes Selbstwertgefühl33,622.433,8Isoliert36,323.424.6ängstlich/verängstigt29.417.026.6Wütend/frustriert35,026.636,9Missverstanden39,027,714.9Schuldig/verlegen/hoffnungslos26,714.923.0 In Gruppe 2 wurden 73,5 % ( n  = 261) der Patienten mit zugelassenen PAH-Therapien behandelt,  in Gruppe 3 waren es 64,6 % ( n = 155). PDE5-Hemmer waren die am häufigsten eingesetzte PAH-Therapie in beiden Gruppen (Gruppe 2  : 65,3 %, n = 170; Gruppe 3: 53,3 %, n =  83), gefolgt von Endothelrezeptorantagonisten (Gruppe 2: 54,3 %, n  = 142; Gruppe 3: 37,5 %, n  = 58). In Gruppe 3 wurden etwas mehr Patienten mit inhalativen (10,5 %, n  = 23) und parenteralen (7,7 %, n  = 17) Prostanoiden behandelt als in Gruppe 2 (inhalativ: 6,4 %, n  = 21; parenteral: 6,1 %, n  = 20). Drei Viertel der Patienten in Gruppe 3 (73,1 %, n  = 161) erhielten eine Sauerstofftherapie, verglichen mit der Hälfte in Gruppe 2 (50,1 %, n  = 167). Nebenwirkungen der PH-Behandlung traten in Gruppe 2 (43,1 %, n  = 144) etwas häufiger auf als in Gruppe 3 (38,4 %, n  = 85), wobei Kopfschmerzen in beiden Gruppen die häufigste Nebenwirkung waren (Gruppe 2: 52,0 %, n  = 75; Gruppe 3: 45,8 %, n  = 39).Von den Erwerbstätigen gaben 83,4 % ( n  = 177) in Gruppe 2 an, dass ihre Arbeit in irgendeiner Weise durch die pulmonale Hypertonie (PH) beeinträchtigt sei, verglichen mit 87,7 % ( n  = 100) in Gruppe 3. 56,3 % ( n  = 186) in Gruppe 2 und 83,4 % ( n  = 177) in Gruppe 3 waren als behindert registriert. Nur eine Minderheit der Befragten hatte jemals einen Fragebogen zur patientenberichteten Ergebnisqualität (PROM) ausgefüllt (Gruppe 2: 13,9 %, n  = 44; Gruppe 3: 16,2 %, n  = 33), aber die meisten waren der Ansicht, dass die Auswirkungen der PH auf ihr Leben ausreichend erfasst wurden (Gruppe 2: 91,4 %, n  = 32; Gruppe 3: 86,2 %, n  = 25). Die Teilnahme an klinischen Studien war mit 16 % gering.4. DiskussionPH GPS ist die erste wirklich internationale Studie zu den Perspektiven von Patienten mit pulmonaler Hypertonie (PH) der Gruppen 2 und 3. Wir zeigen die erheblichen, multidimensionalen negativen Auswirkungen von PH und ihren Behandlungen auf die Lebensrealität der Patienten auf.Die größten Auswirkungen wurden in Gruppe 3 (PH) beobachtet, trotz geringerer Nebenwirkungen der Behandlung. Der ausgeprägte Einfluss der pulmonalen Hypertonie (PH) auf die funktionelle Kapazität und die Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen bei Patienten mit Lungenerkrankungen ist gut belegt, und die Patienten der Gruppe 3 weisen die schlechteste Überlebensrate aller PH-Gruppen auf [  6  ,  7  ]. Unsere Patienten in Gruppe 3 waren fast zehn Jahre älter als die in Gruppe 2 oder 1, wobei die Multimorbidität bekanntermaßen mit dem Alter stark zunimmt. Der relative Beitrag der PH, der zugrunde liegenden primären Lungenerkrankung und des fortgeschrittenen Alters zu den erheblichen Einschränkungen und negativen Auswirkungen in Gruppe 3 (PH) ist weiterhin unklar, wird aber zweifellos durch den Mangel an wirksamen, zugelassenen PAH-Therapien in dieser Gruppe verschärft. Unsere Ergebnisse unterstreichen die Notwendigkeit, die komplexen Wechselwirkungen zwischen den Krankheitsprozessen in Gruppe 3 weiter zu erforschen, um die dokumentierten negativen Auswirkungen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität dieser Patienten besser zu verstehen und ihnen entgegenzuwirken.Schlechter Schlaf wurde in den Gruppen 2 und 3 der pulmonalen Hypertonie (PH) häufig berichtet und hatte den größten Einfluss auf das körperliche Wohlbefinden. Der bidirektionale Zusammenhang zwischen schlafbezogenen Atmungsstörungen und PH der Gruppen 2 und 3 ist gut belegt, die tatsächliche Prävalenz von Schlafstörungen in diesen Gruppen wurde jedoch noch nicht systematisch untersucht [  8  ]. Die routinemäßige Erfassung und Behandlung von Schlafstörungen bei PH ist ein zukünftiges Forschungsfeld und könnte dazu beitragen, den therapeutischen Nutzen von Interventionen auf die PH-Kontrolle und die Symptome zu quantifizieren.Wir sind uns der Unterrepräsentation der PH-Gruppen 2 und 3 in unserer Umfrage im Verhältnis zur Krankheitsprävalenz bewusst. Obwohl die PH-Gruppen 2 und 3 weltweit den Großteil der PH-Diagnosen ausmachen, gehörten nur 20 % unserer Befragten einer dieser Gruppen an. Dieses Ergebnis spiegelt höchstwahrscheinlich die Verbreitung der PH-GPS-Leitlinien über PH-Patientenorganisationen wider, die größtenteils als „PAH-Vereinigungen“ entstanden sind. Obwohl sich diese Organisationen weiterentwickelt haben und nun alle PH-Gruppen umfassen, besteht die Mehrheit ihrer Mitglieder weiterhin aus PAH-Patienten. Unsere Methodik zur Verbreitung der Umfrage würde auch die unerwartet hohe Rate an zugelassenen PAH-Therapien in Gruppe 2 erklären, da internationale Leitlinien deren Anwendung bei PH in Verbindung mit einer Linksherzerkrankung derzeit nicht empfehlen. Denn Patienten, die nicht mit PAH-Medikamenten behandelt werden, haben wahrscheinlich keine Verbindungen zu PH-Patientenvereinigungen [  1  ].Obwohl die Bedeutung der Patientenperspektive zunehmend anerkannt wird, hatte nur eine Minderheit der Befragten jemals einen PROM-Fragebogen ausgefüllt, obwohl fast alle der Ansicht waren, dass die derzeitigen PH-spezifischen PROMs die Auswirkungen der pulmonalen Hypertonie auf ihr Leben angemessen abbilden [  9  ]. Angesichts neuer Therapieansätze für die PH-Gruppen 2 und 3 besteht jedoch weiterhin Bedarf an einer formalen Validierung der aktuellen PH-spezifischen PROMs (die für den Phänotyp der Gruppe 1 entwickelt wurden) für die PH-Gruppen 2 und 3, um zuverlässige und valide Studienendpunkte zu gewährleisten, die für regulatorische Entscheidungen erforderlich sind.5. SchlussfolgerungPersonen mit PH der Gruppe 3 berichten über deutlich stärkere negative Auswirkungen auf ihr körperliches und seelisches Wohlbefinden als Personen der Gruppe 2 oder Gruppe 1. Unsere Studie zeigt den Bedarf an weiteren Untersuchungen dieser Bevölkerungsgruppen auf. Daher gehören die PH-Gruppen 2 und 3 zu den zehn wichtigsten globalen Prioritäten im PH GPS „Call to Action“ 2025 [  10  ].PH GPS-KonsortiumName der Organisation, Land/Region: AIPI, Italien; AIxike, China; Multinationale Allianz für pulmonale Hypertonie; AMIP, Italien; Universitätsklinikum Thessaloniki (AHEPA), Griechenland; ANHP, Spanien; APHP – Portugiesische Vereinigung für pulmonale Hypertonie, Portugal; Vereinigung für pulmonale Hypertonie Moment Plus Gevgelija, Nordmazedonien; Vereinigung von Bürgern mit pulmonaler Hypertonie (DAH), Bosnien und Herzegowina; Patientenvereinigung für pulmonale Hypertonie in Prag, Tschechien; Blaue Flügel (Plava krila – Udruga pacijenata oboljelih od plućne hipertenzije), Kroatien; Bulgarische Gesellschaft für Patienten mit pulmonaler Hypertonie (BSPPH), Bulgarien; Centre Hospitalier de Luxembourg, Luxemburg; Vorsitzender für internationale Zusammenarbeit, Südkorea; Chilenische Vereinigung (HAPCHI), Chile; Clinica Medicala II – Kreiskrankenhaus für klinische Notfallmedizin in Târgu Mureș, Rumänien; Dinosaur Trust, Großbritannien; Društvo za pljučno hipertenzijo Slovenij, Slowenien; Europäische Lungenstiftung, Europa; ERN Lunge, Europa; Fundación Contra La Hipertensión Pulmonar EspañaStiftung gegen pulmonale Hypertonie Spanien, Spanien; Gachon University Gil Medical Center, Incheon (Korea (Republik)), Südkorea; HAP Mexiko, Mexiko; Hipertension pulmonar argentinien, Argentinien; Hipertensión Pulmonar España (HPE-ORG), Spanien; iSEEK/Aixike (Blue Lips), China; Israelische Vereinigung für pulmonale Hypertonie, Israel; Jenna Lowe Trust, Südafrika; Moldawischer Verband der PH-Patienten, Moldawien; Ngha-Krankenhaus, Saudi-Arabien; Norwegischer Verband, Norwegen; PAH Schweden, Schweden; PH Austria und die Lungkids Research Association, Österreich; PH Weißrussland, Weißrussland; PH Bulgarien, Bulgarien; PHA, USA; PHA Kanada, Kanada; PHA Europa, Europa; PHA Japan, Japan; PHA Rumänien, Rumänien; PHA UK, Vereinigtes Königreich; PHURDA, Ukraine; Plućna Hipertenzija Srbija, Serbien; Polnischer Verband, Polen; Pulmonālās hipertensijas biedrība, Lettland; Rumänischer Verband, Rumänien; Samen op adem komen (Gemeinsam atmen), Belgien; Rette und beschütze, Russland; Stichting Pulmonale Hypertensie, Niederlande; Suomen PAH-potilasyhdistys ry (Finnischer PAH-Patientenverband, Helsinki), Finnland; Tüdőér Egylet, Ungarn; Ukraine PHA, Ukraine; Združenie pacientov s pľúcnou hypertenziou, Slowakei; ŽSPHA Litauen, Litauen.AutorenbeiträgeKonzept und Design: alle Autoren. Datenerhebung, -analyse und -interpretation: alle Autoren. Erstellung des Manuskripts: Katherine Bunclark und Joanna Pepke-Zaba. Kritische Durchsicht des Manuskripts hinsichtlich wichtiger inhaltlicher Aspekte: alle Autoren. Projektleitung: Joanna Pepke-Zaba.DanksagungenWir danken den Tausenden von Patientinnen und Patienten, Angehörigen und Pflegekräften, die an der Umfrage teilgenommen haben, den Kolleginnen und Kollegen des PVRI für das Projektmanagement, iOWNA für die Unterstützung bei der frühen Programmierung der Online-Umfrage sowie allen an dieser Studie beteiligten Patientenorganisationen, die am Ende dieses Schreibens aufgeführt sind. KB ist der verantwortliche Autor. JN wurde durch ein Clinical Research Training Fellowship der British Heart Foundation [FS/CRTF/22/24390] gefördert. MS wird als Entrepreneur in Residence der Royal Society unterstützt. LM erhält Forschungsgelder vom Dinosaur Trust. Die geäußerten Ansichten sind die der Autoren und spiegeln nicht notwendigerweise die Ansichten der beteiligten Organisationen wider. Die Förderer hatten keinen Einfluss auf die Konzeption und Durchführung der Studie, die Datenerhebung, -verwaltung, -analyse und -interpretation, die Erstellung, Überprüfung oder Genehmigung des Manuskripts oder die Entscheidung zur Einreichung des Manuskripts zur Veröffentlichung. Die Forschenden handelten unabhängig und tragen die Verantwortung für die Integrität der Studie.

FinanzierungDie Autoren haben für diese Arbeit keine spezifische Förderung erhalten.EthikerklärungDiese Studie entsprach der Deklaration von Helsinki. Alle im Rahmen dieser Umfrage erhobenen Daten wurden gemäß den geltenden Gesetzen, insbesondere der Datenschutz-Grundverordnung (EU 2016/679), verarbeitet und gespeichert; es wurden jedoch keine personenbezogenen Daten abgefragt.