CS1 ,

pulmonaryhypertensionnews.com/news/cs1-e...-covers-10-patients/ Cereno Scientific teilte mit, dass neun weitere Personen mit  pulmonaler arterieller Hypertonie  (PAH) in sein erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für die Prüftherapie CS1 aufgenommen wurden , wodurch sich die Gesamtzahl der Patienten im Programm auf zehn erhöht. Die Patienten werden nach Abschluss einer klinischen Studie der Phase 2a weiterhin CS1 erhalten. Das Unternehmen teilte mit, dass es in den kommenden Monaten möglicherweise weitere Patienten in das EAP aufnehmen werde, das 2024 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA)  zugelassen wird  .Die durch das Programm generierten zusätzlichen Daten zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit werden die Dokumentation der Therapie unterstützen, bei erforderlichen behördlichen Interaktionen helfen und als Grundlage für die Planung künftiger klinischer Studien dienen.„Wir freuen uns sehr über das große Interesse von Patienten und Ärzten, die Behandlung mit CS1 nach Abschluss der Phase-IIa-Studie fortzusetzen“, sagte Sten R. Sörensen, CEO von Cereno, in einer  Pressemitteilung des Unternehmens  . „Aus Sicht der Arzneimittelentwicklung ist es für uns sehr wertvoll, langfristige klinische Daten zu CS1 sammeln zu können, während wir mit unseren Plänen für das nächste klinische Programm fortfahren.“ PAH ist durch eine Umgestaltung der Lungengefäße gekennzeichnet, bei der die Zellen, die die Wände der Blutgefäße der Lunge auskleiden, unkontrolliert wachsen. Dies verengt die Arterien, schränkt den Blutfluss ein und erhöht den Blutdruck, was zu  Symptomen  wie Kurzatmigkeit, Brustschmerzen, Schwindel und Ohnmacht führt.

 Überleben verlängernCS1 ist eine Neuformulierung von Valproinsäure, einem Antiepileptikum, das angeblich drucklindernde, narbenverhütende und entzündungshemmende Eigenschaften besitzt. Cereno geht davon aus, dass die Therapie die pulmonale Gefäßumgestaltung, die PAH verursacht, umkehren und die Überlebensdauer der Patienten verlängern wird.Im Rahmen der  Phase-2a-Studie CS1-003 (NCT05224531)  wurden die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von CS1 zusätzlich zur Standardbehandlung bei 25 Erwachsenen mit PAH untersucht. Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang täglich eine von drei oralen Dosen (480 mg, 960 mg oder 1.920 mg). Topline-Daten  zeigten, dass die Therapie sicher und gut verträglich war und die REVEAL-Risikowerte stabilisierte oder verbesserte, ein validiertes Maß für mehrere klinische Faktoren, die das Sterberisiko bei PAH abschätzen. Implantierte CardioMEMS-Geräte, die eine tägliche, nichtinvasive Überwachung des arteriellen Blutdrucks ermöglichen, zeigten, dass bei 67 % der Patienten eine Senkung des pulmonalarteriellen Drucks anhielt.Patienten, die die Phase-2a-Studie abschließen, können CS1 weiterhin im EAP erhalten, wenn die Studienärzte es für geeignet erachten.Bei bestimmten Patienten im EAP werden die langfristigen Auswirkungen von CS1 auf die Lungenarterien mithilfe einer nichtinvasiven Bildgebungstechnologie namens Functional Respiratory Imaging (FRI) von  Fluidda  visualisiert . Cereno hat sich vor Kurzem mindestens 250 Millionen schwedische Kronen (fast 22,5 Millionen Dollar) als Darlehen  gesichert , um das EAP voranzutreiben und die FDA-Zulassung zu erhalten, um die Tests von CS1 in einer Phase 2b oder einer entscheidenden Phase 3-Studie fortzusetzen. Zusammen würden diese Mittel dazu beitragen, die behördliche Zulassung der Therapie bei PAH zu unterstützen. Die Darlehen werden Cereno außerdem bei der Entwicklung von CS014 unterstützen, einem Arzneimittel mit ähnlichem Wirkmechanismus zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose, einer Erkrankung, die durch die Bildung von Narbengewebe in der Lunge gekennzeichnet ist.