Alivegens ALG-801 von der FDA zum Orphan-Arzneimittel für PAH ernannt

pulmonaryhypertensionnews.com/news/alg-8...n-drug-pah/Alivegens ALG-801 von der FDA zum Orphan-Arzneimittel für PAH ernanntEntwickler plant derzeit Phase-2-Studie zur Prüfung eines Therapiekandidaten


 Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat ALG-801,  Alivegens  experimenteller Behandlung für  pulmonale arterielle Hypertonie  (PAH), den Status eines Orphan-Arzneimittels zuerkannt. Mit dieser Auszeichnung soll die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten unterstützt werden, also für Krankheiten, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Sie bringt bestimmte Anreize mit sich, darunter Steuererleichterungen, die Befreiung von bestimmten Gebühren, Unterstützung bei der Entwicklung des Medikaments und sieben Jahre Marktexklusivität, wenn die Behandlung letztlich zugelassen wird.„Die Einstufung von ALG-801 als Orphan-Arzneimittel durch die FDA unterstreicht die Notwendigkeit, bessere Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit PAH zu finden“, sagte HQ Han, MD, PhD, CEO von Alivegen, in einer  Pressemitteilung des Unternehmens  . „Die Einstufung stellt einen weiteren Meilenstein in Alivegens Bemühungen dar, erstklassige/beste Therapeutika für einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf zu entdecken und zu entwickeln.“ALG-801 laut Entwickler in Phase-1-Studie als sicher und gut verträglich eingestuft PAH wird  durch die Verengung der Lungenarterien verursacht – der Blutgefäße, die das Blut durch die Lunge transportieren –, was den Blutfluss einschränkt und Bluthochdruck oder Hypertonie verursacht. Außerdem muss das Herz mehr arbeiten, um Blut durch den Körper zu pumpen, was in fortgeschrittenen Krankheitsstadien zu Rechtsherzversagen führen kann. ALG-801 ist eine Ligandenfalle der nächsten Generation, die auf Aktivinrezeptoren vom Typ IIA/IIB abzielt und gezielt eine bestimmte Gruppe von Molekülen bindet, die den  Smad2/3-Signalweg  aktivieren , der bekanntermaßen an PAH beteiligt ist. Smad2/3 ist am Wachstum von glatten Muskelzellen der Lungenarterie beteiligt, was zur Umgestaltung der Blutgefäße, im Wesentlichen zu strukturellen Veränderungen, und zur Verengung der Lungenarterien beiträgt.

Wir sind davon überzeugt, dass ALG-801, das in präklinischen und klinischen Studien der Phase 1 eine überlegene Wirksamkeit und ein verbessertes Sicherheitsprofil gezeigt hat, ein bemerkenswertes Potenzial besitzt, sich zu einem erstklassigen Medikament gegen PAH zu entwickeln.

Nach Angaben des Unternehmens erwies sich die Therapie in einer Phase-1b-Studie an gesunden Freiwilligen als  sicher und gut verträglich . Die Behandlung mit ALG-081 hemmte zudem selektiv mehrere Moleküle, die an der Aktivierung des Smad2/3-Signalwegs beteiligt sind. Darüber hinaus führte es zu dosisabhängigen und statistisch signifikanten Effekten, darunter Muskelaufbau, Fettabbau, eine verbesserte Regulierung des Blutzuckerspiegels und ein verringerter Knochenabbau, teilte das Unternehmen mit. Laut Alivegen verdeutlichen diese Erkenntnisse das Potenzial der Therapie für Patienten mit Muskelschwund, Fettleibigkeit, kardiometabolischen Störungen, neuromuskulären Erkrankungen, chronischer Nierenerkrankung und anderen Leiden.„Wir glauben, dass ALG-801, das in präklinischen und klinischen Phase-1-Studien eine überlegene Wirksamkeit und ein verbessertes Sicherheitsprofil gezeigt hat, ein bemerkenswertes Potenzial hat, sich zu einem erstklassigen Medikament gegen PAH zu entwickeln“, sagte Han.Das Unternehmen gab in der Pressemitteilung an, dass es nun plane, ALG-801 in einer klinischen Studie der Phase 2 zu testen. Es wurden jedoch weder ein Zeitplan noch andere Einzelheiten genannt.