Valproinsäure, CS 1, Cereno

pulmonaryhypertensionnews.com/news/ceren...vance-cs1-pah/Cereno sichert sich Darlehensfinanzierung zur weiteren Entwicklung von CS1 für PAHMittel sollen die nächste Testphase von CS1 unterstützen und das erweiterte Zugangsprogramm vorantreiben

  Cereno Scientific  hat sich eine Kreditfinanzierung gesichert, um die Entwicklung von CS1, seinem führenden Therapiekandidaten für  pulmonale arterielle Hypertonie  (PAH), fortzusetzen. Die Mittel in Höhe von insgesamt mindestens 250 Millionen schwedischen Kronen (fast 23 Millionen Dollar) werden dem Unternehmen helfen, seine Meilensteine ​​bis 2026 zu erreichen. Dazu gehört die Genehmigung einer klinischen Studie der nächsten Phase durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), um die Erprobung von CS1 bei PAH fortzusetzen und das  erweiterte Zugangsprogramm für den Compassionate Use  voranzutreiben , das in diesem Jahr von den US-Aufsichtsbehörden grünes Licht erhielt.„Wir freuen uns, diese neue Finanzierung bekannt zu geben, die die Weiterentwicklung unserer Pipeline bis 2026 sichert“, sagte Sten R. Sörensen, CEO von Cereno, in einer  Pressemitteilung des Unternehmens  . „Mit dieser finanziellen Startbahn sind wir gut aufgestellt, um entscheidende Entwicklungsmeilensteine ​​zu erreichen, einschließlich der behördlichen Genehmigung für die nächste Studie von CS1 in PAH.“Bei PAH verengen sich die Lungenarterien, die das Blut vom Herzen in die Lunge transportieren, wodurch der Blutfluss eingeschränkt wird und der Blutdruck steigt. Dadurch muss das Herz mehr arbeiten, um das Blut durch den Körper zu pumpen, was zu Herzversagen führen kann. Zu  den Symptomen von PAH  zählen Kurzatmigkeit, Schwäche, Müdigkeit, Brustschmerzen, Schwindel und Ohnmacht.

 CS1 ist eine Neuformulierung des Antiepileptikums ValproinsäureCereno erwartet, dass CS1 – eine Neuformulierung des Antiepileptikums Valproinsäure, dem drucksenkende und entzündungshemmende Eigenschaften zugeschrieben werden – die Arterienverengung rückgängig macht und die Symptome lindert. Die finanzielle Vereinbarung folgt auf die Veröffentlichung von  Top-Line-Daten  aus der  Phase-2a-Studie CS1-003 (NCT05224531)  , in deren Rahmen die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von CS1 zusätzlich zur Standardbehandlung bei 25 Erwachsenen mit PAH untersucht werden sollte. Die Teilnehmer wurden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, um 12 Wochen oder etwa drei Monate lang eine von drei täglichen oralen Dosen (480 mg, 960 mg oder 1.920 mg) zu erhalten.Die Daten zeigten, dass die Therapie sicher und gut verträglich war und die REVEAL-Risikowerte verbesserte, die mehrere klinische Bewertungen kombinieren, um das Sterberisiko bei PAH abzuschätzen. Darüber hinaus wurde bei zwei Dritteln der Patienten (67 %) eine nachhaltige Senkung des pulmonalarteriellen Blutdrucks festgestellt, wie implantierte CardioMEMS-Geräte zeigten, die Veränderungen des pulmonalarteriellen Drucks aus der Ferne überwachen, ein Frühindikator für den Beginn einer sich verschlechternden Herzinsuffizienz. Berechtigte Patienten, die die Studie Phase 2a abgeschlossen haben, können CS1 weiterhin im Rahmen des erweiterten Zugangsprogramms erhalten, im Rahmen dessen langfristige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit gesammelt werden.Ein Teil des neuen Barkredits ist an die Bedingung geknüpft, dass Cereno von der FDA die Zulassung zur weiteren Erprobung von CS1 in einer klinischen Phase-2b- oder einer entscheidenden Phase-3-Studie erhält, die die behördliche Zulassung der Therapie bei PAH unterstützen würde.CS1 wurde von der Europäischen Kommission  als Arzneimittel für seltene Leiden und von der FDA  als Arzneimittel für seltene  Leiden für PAH eingestuft. Diese Einstufungen unterstützen die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten und sind mit bestimmten Anreizen verbunden. Die Darlehen werden auch die Entwicklung von Cerenos CS014 unterstützen, einem Medikament mit ähnlichem Wirkmechanismus für Menschen mit  idiopathischer Lungenfibrose  , einer Erkrankung, die durch die Bildung von Narbengewebe in der Lunge gekennzeichnet ist. Kürzlich wurde festgestellt, dass CS014 in einem präklinischen PAH-Modell  krankheitsverursachende Veränderungen  in der Struktur und Anordnung der Lungenarterien rückgängig macht.