pulmonaryhypertensionnews.com/news/cs1-r...tatus-pah-europe/CS1 erhält Orphan-Medicinal-Status für PAH in EuropaCereno Scientific wird in Kürze Topline-Daten aus Phase-2-Studie bekannt geben
Die Europäische Kommission hat CS1 von Cereno Scientific
den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zur Behandlung von Patienten mit
pulmonaler arterieller Hypertonie
(PAH) zuerkannt.
Diese Bezeichnung wird Medikamenten für lebensbedrohende oder chronisch schwächende Krankheiten verliehen, von denen bis zu fünf von 10.000 Menschen in der Europäischen Union (EU) betroffen sind, oder Behandlungen, deren Vermarktung wahrscheinlich nicht genügend Gewinn abwirft, um die Investitionen in die Entwicklung zu rechtfertigen. Die Bezeichnung ist mit bestimmten Anreizen verbunden, darunter wissenschaftliche Beratung und 10 Jahre Marktexklusivität, wenn das Medikament letztendlich zugelassen wird.Der EU-Status ergänzt den Orphan-Drug-Status, der 2020 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) verliehen wurde, und „erhöht den Schutz und den Wert von CS1 in diesen wichtigen Märkten“, sagte Sten R. Sörensen, CEO von Cereno, in einer
Pressemitteilung des Unternehmens
. „Diese Marktexklusivität ist neben unserem robusten Patentportfolio ein wesentlicher Bestandteil unserer kommerziellen Strategie für CS1.“Die Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakologischen Eigenschaften und vorläufige Wirksamkeit der Behandlung werden in der
Phase-2-Studie CS1-003 (NCT05224531)
an Erwachsenen mit PAH getestet . Die Patientenrekrutierung für die Studie wurde vor etwa zwei Monaten eingestellt, nachdem der klinische Lenkungsausschuss zu dem Schluss gekommen war, dass genügend Daten gesammelt worden seien, um die nächsten Schritte zu bewerten. Topline-Daten werden in Kürze erwartet.
CS1 ist eine Neuformulierung des Antiepileptikums ValproinsäureCS1 ist eine Neuformulierung von Valproinsäure, einem Antiepileptikum, das als epigenetischer Modulator wirkt, das heißt, es verändert die Art und Weise, wie Gene gelesen werden, nicht aber die DNA-Sequenz selbst. Es soll Histon-Deacetylase blockieren, ein Enzym, das DNA für die Produktion von Proteinen weniger zugänglich macht.
Die Therapie soll druckmindernd, entzündungshemmend, narbenhemmend und blutgerinnungshemmend wirken und somit einen therapeutischen Nutzen bei PAH haben. Die Krankheit ist durch die Verengung der Lungenarterien gekennzeichnet, die einen hohen Blutdruck in den Lungenarterien verursacht, was möglicherweise zu Rechtsherzversagen führt.Vorläufige Daten des ersten Patienten, der die Phase-2-Studie abgeschlossen hatte, zeigten, dass eine etwa dreimonatige Behandlung die pulmonale Hypertonie um 30 % reduzierte, während das Herzzeitvolumen, also die Menge an Blut, die das Herz in einer Minute pumpt, um 20 % zunahm. Darüber hinaus normalisierten sich die körperlichen Funktionen des Patienten fast wieder. Bei mehreren anderen Patienten konnte CS1 den Lungendruck ebenfalls auf klinisch bedeutsame Weise senken.
Anfang dieses Jahres
genehmigte die FDA ein erweitertes Zugangsprogramm
(Compassionate Use) für CS1 als Erweiterung der Phase-2-Studie. Dieses Programm ermöglicht es Patienten, die die Studie abgeschlossen haben, mit CS1 fortzufahren, und ermöglicht Cereno, langfristige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit zu sammeln. Der erste Patient im Rahmen dieses Programms wurde vor kurzem behandelt.Der Besitz solcher Daten kann dem Unternehmen bei behördlichen Diskussionen und bei der Planung einer möglichen klinischen Studie der Phase 2/3 hilfreich sein.