Compassionate Use , Cereno, CS1

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Cereno zeichnete den mitfühlenden Einsatz von CS1 bei PAH ausDie laufende Phase-2-Studie läuft in 10 Kliniken in den USA, die Rekrutierung erfolgt in Schweden


 Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat das Prüfpräparat CS1 von  Cereno Scientific  in einer Erweiterung der laufenden klinischen Phase-2-Studie zugelassen, in der es an Menschen mit  pulmonaler arterieller Hypertonie  (PAH) getestet wird. Dieser erweiterte Zugriff wird manchmal als Compassionate Use bezeichnet.In der  Phase-2-Studie (NCT05224531)  werden die Sicherheit, Verträglichkeit, die pharmakologischen Eigenschaften und die vorläufige Wirksamkeit von drei CS1-Dosen bewertet. Es wird erwartet, dass 30 PAH-Patienten aufgenommen werden, wobei die Topline-Daten etwa Mitte des Jahres vorliegen werden.„Ich freue mich sehr, dass wir nun die FDA-Zulassung für das Extended Access Program (EAP) zu CS1 erhalten haben und freue mich für die Patienten, die nun weiterhin CS1 als medikamentöse Therapie erhalten können, die potenzielle klinische Vorteile bietet“, Sten R. Sörensen, Cerenos CEO, sagte in einer  Pressemitteilung des Unternehmens  . CS1  ist eine Neuformulierung von Valproinsäure, einem Medikament gegen Krampfanfälle. Es wird angenommen, dass sein therapeutischer Nutzen bei PAH mit den drucksenkenden und entzündungshemmenden, narbenhemmenden und blutgerinnungshemmenden Eigenschaften von CS1 zusammenhängt. Es wirkt als epigenetischer Modulator, das heißt, es nimmt Veränderungen an Genen vor, nicht jedoch an der DNA-Sequenz selbst, um das Enzym Histon-Deacetylase zu blockieren.Die laufende Phase-2-Studie läuft in 10 Spezialkliniken in den USA und rekrutiert an einem Standort in Schweden. Bei der Studie wird das  CardioMEMS HF-System von Abbott  verwendet , ein drahtloser, implantierbarer Monitor zur kontinuierlichen Messung des pulmonalen Arteriendrucks bzw. des Blutdrucks in den Arterien der Lunge.


 Auswirkungen von CS1 auf PAHDas Unternehmen hat positive Wirksamkeitsdaten gemeldet. Beim ersten Patienten, der die Studie abschloss, verringerte eine 12-wöchige (oder etwa dreimonatige) Behandlung die pulmonale Hypertonie um 30 % und steigerte das Herzzeitvolumen, die vom Herzen in einer Minute gepumpte Blutmenge, um 20 %.Darüber hinaus verbesserte sich die körperliche Funktion des Patienten auf nahezu normale Werte. Die Qualität der mit CardioMEMS erfassten Daten war zufriedenstellend und die Datenübertragung vom Zuhause des Patienten zur Klinik erfolgte zeitnah.CS1 führte auch bei mehreren anderen Patienten zu einer klinisch bedeutsamen Senkung des Lungendrucks, sagte Cereno.Das EAP bietet Teilnehmern, die die Phase-2-Studie abgeschlossen haben, die Möglichkeit, mit CS1 fortzufahren. Dies ermöglicht es dem Unternehmen, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse bei Patienten zu sammeln.Mithilfe weiterer Daten kann Cereno möglicherweise bestimmte Meilensteine ​​in der Arzneimittelentwicklung erreichen und die behördliche Genehmigung für eine Phase-2b/3-Studie zur Unterstützung der FDA-Zulassung erhalten.„Ich freue mich, den Einsatz von CS1 auf Patienten mit dieser tödlichen Krankheit ausweiten zu können, die dringend eine zusätzliche hochwertige unterstützende Therapie benötigen“, sagte Raymond Benza, MD, Leiter der PH des Mount Sinai Health System und Direktor Ermittler des Prozesses. Benza ist außerdem Mitglied des klinischen Lenkungsausschusses von Cereno und Vorsitzender des wissenschaftlichen Beirats.Sörensen sagte, Cereno habe sich durch den Abschluss einer Scale-up-Produktionsvereinbarung mit CordenPharma eine langfristige Versorgung mit CS1 gesichert, um sicherzustellen, dass Patienten im EAP Zugang zur Therapie haben und diese für die nächste klinische Studie verfügbar sei.