Cereno Scientific CS1 gegen PAH , Valproinsäure (VPA)

cerenoscientific.com/pipeline/cs1/#tab-c..._phase_ii_programDer Wirkstoffkandidat CS1 ist eine neue fortschrittliche Reformulierung von Valproinsäure (VPA) und wirkt als epigenetischer Modulator mit antithrombotischen, entzündungshemmenden, antifibrotischen und druckentlastenden Eigenschaften. CS1 wird zur Behandlung der seltenen Erkrankung pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) mit dem Ziel entwickelt, Patienten ein besseres, krankheitsmodifizierendes Medikament anzubieten.Der epigenetische Mechanismus von CS1 wird durch Hemmung der HDAC (Histondeacetylase) ausgedrückt und bringt einen neuartigen Behandlungsansatz für Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Die aktuelle Beweislage für die Eigenschaften von CS1 wurde durch eine erfolgreiche Phase-I-Studie, aber auch durch In-vitro-Studien, Tiermodelle, humanphysiologische Daten und unabhängige epidemiologische Studien erbracht. In präklinischen Studien zeigte CS1 eine Verbesserung des endogenen fibrinolytischen Systems durch Unterstützung der Thrombolyse nur an der Verletzungsstelle mit wenigen Nebenwirkungen, insbesondere ohne Blutungen. In der klinischen Phase-I-Studie zeigte CS1 eine gute Sicherheit und Verträglichkeit, eine robuste Reduktion von PAI-1 und keine Probleme mit Blutungen.Kombiniert zeigt CS1 ein starkes Versprechen für eine vierfache Wirksamkeit:• Antithrombotisch
• Antiinflammatorisch
• Antifibrotisch
• Pulmonale druckentlastende Eigenschaften Klinisches Phase-II-ProgrammEine klinische Phase-IIa-Studie mit CS1 bei der seltenen Erkrankung pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) wurde 2021 begonnen. Diese Phase-II-Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit, Dosis und explorative Wirksamkeit des Arzneimittelkandidaten CS1 bei Patienten mit der seltenen Erkrankung PAH bewerten. Der primäre Endpunkt ist Sicherheit und Verträglichkeit. Alle standardmäßigen Wirksamkeitsendpunkte für diese Patientengruppe werden ebenso untersucht wie ein validierter Risiko-Score. Cereno geht davon aus, dass die Dosierung für spätere Studien von den kontinuierlichen Lungendruckmesswerten des CardioMEMS HF-Systems des globalen Partners Abbott abhängt. Schalten Sie ein für eine Präsentation über den Hintergrund, das Design und den Plan der Phase-II-Studie mit dem Medikamentenkandidaten CS1 bei PAH > Das klinische Entwicklungsprogramm für CS1 bei PAH ist in der Orphan Drug Designation (ODD) verankert, die im März 2020 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erteilt wurde zur Behandlung seltener Krankheiten bestimmt, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Mit ODDs sind mehrere Anreize verbunden, um die Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten zu erleichtern, wie z. B. sieben Jahre Marktexklusivität in den USA, wenn das Arzneimittel zugelassen ist, Unterstützung der FDA beim Design klinischer Studien und Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studienkosten. Durch den gewährten ODD-Antrag hat die FDA angedeutet, dass sie glaubt, dass CS1 das Potenzial hat, PAH-Patienten einen erheblichen Nutzen zu bringen.Cerenos Entwicklungsprogramm für CS1 in der thrombotischen Indikation VTE/SPAF soll nach dem Phase-II-Studienprogramm für PAH folgen.