Sotatercept behält die Wirksamkeit bei PAH bis zu 2 Jahre sicher bei

pulmonaryhypertensionnews.com/news/sotat...2-years-pulsar-data/

erj.ersjournals.com/content/early/2022/0...993003.01347-2022Bis zu zwei Jahre Behandlung mit Sotatercept hielten die Fortschritte der Herzfunktion und der körperlichen Fähigkeiten bei Menschen mit  pulmonaler arterieller Hypertonie  (PAH) sicher aufrecht, so die Einzelheiten der Verlängerungsphase der PULSAR-Studie.Darüber hinaus zeigten Teilnehmer, denen in der kontrollierten Phase-2-Studie zunächst ein Placebo zugewiesen wurde und die in der Verlängerungsstudie auf Sotatercept umgestellt wurden, signifikante Verbesserungen bei allen primären und sekundären Wirksamkeitskennzahlen. Die Ergebnisse für diese Patienten stimmten mit denen der Teilnehmer überein, die Sotatercept für bis zu zwei Jahre fortgesetzt hatten, wie die Daten zeigten. „Diese Ergebnisse unterstützen die längerfristige Sicherheit und Dauerhaftigkeit des klinischen Nutzens von Sotatercept bei pulmonaler arterieller Hypertonie“, schrieben die Forscher.„Bemerkenswerterweise setzten 97/106 (92 %) [der Studien-]Teilnehmer die Verlängerungsphase fort, was die Verträglichkeit von Sotatercept und den Wunsch nach einer Therapie unter dieser stark behandelten Teilnehmerpopulation unterstreicht“, schrieb das Team. Die Daten wurden im  European Respiratory Journal  in der Studie „  Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension: PULSAR open-label extension  “ veröffentlicht. Die Studie wurde von Acceleron Pharma finanziert, einem Unternehmen von  Merck  , das Sotatercept entwickelt......Sotatercept zur Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie: Open-Label-Erweiterung PULSARMarc Humbert , Vallerie McLaughlin , J. Simon R. Gibbs , Mardi Gomberg-Maitland , Marius M. Hoeper , Ioana R. Preston , Rogerio Souza , Aaron B. Waxman , Hossein-Ardeschir Ghofrani , Pilar Escribano Subias , Jeremy Feldman , Gisela Meyer , David Montani , Karen M. Olsson , Solaiappan Manimaran ,Janethe de Oliveira Pena , David B. BadeschEuropean Respiratory Journal 2022; =inheritDOI:10.1183/13993003.01347-2022

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 AbstraktHintergrund Bei Teilnehmern mit pulmonaler arterieller Hypertonie führte eine 24-wöchige Sotatercept-Behandlung zu einer signifikant stärkeren Reduktion des pulmonalen Gefäßwiderstands gegenüber dem Ausgangswert als Placebo. Dieser Bericht charakterisiert die längerfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Sotatercept in der Open-Label-Verlängerung von PULSAR. Wir berichten über die kumulative Sicherheit und Wirksamkeit in den Monaten 18–24 für alle mit Sotatercept behandelten Teilnehmer.Methoden PULSAR war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie, gefolgt von einer unverblindeten Verlängerung, in der Sotatercept zusätzlich zur Hintergrundtherapie der pulmonal-arteriellen Hypertonie bei Erwachsenen bewertet wurde. Teilnehmer, die ursprünglich auf Placebo randomisiert worden waren, wurden erneut 1:1 auf Sotatercept 0,3 oder 0,7 mg·kg –1 randomisiert(Placebo-gekreuzte Gruppe); diejenigen, die ursprünglich auf Sotatercept randomisiert wurden, setzten dieselbe Sotatercept-Dosis fort (Gruppe mit fortgeführtem Sotatercept). Die Sicherheit wurde bei allen Teilnehmern bewertet, die ≥ 1 Sotatercept-Dosis erhielten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war die Veränderung des pulmonalen Gefäßwiderstands vom Ausgangswert bis zum 18.–24. Monat. Zu den sekundären Endpunkten gehörten die 6-minütige Gehstrecke und die Funktionsklasse. Zwei vordefinierte Analysen, Placebo-gekreuzt und verzögerter Start, bewerteten die Wirksamkeit unabhängig von der Dosis.Ergebnisse Von 106 Teilnehmern der PULSAR-Studie nahmen 97 an der Verlängerungsphase teil. Schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse wurden bei 32 (30,8 %) Teilnehmern gemeldet; 10 (9,6 %) berichteten über behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, die zu einem Studienabbruch führten. Drei (2,9 %) der Teilnehmer starben, keiner wurde als mit dem Studienmedikament in Verbindung stehend angesehen. Die mit Placebo gekreuzte Gruppe zeigte eine signifikante Verbesserung bei den primären und sekundären Endpunkten, und die klinische Wirksamkeit blieb in der Gruppe mit fortgesetzter Sotatercept-Therapie erhalten.Schlussfolgerung Diese Ergebnisse unterstützen die längerfristige Sicherheit und Dauerhaftigkeit des klinischen Nutzens von Sotatercept bei pulmonaler arterieller Hypertonie.