Neue Medikamente PH, ein Interview

Können Sie die jüngsten Fortschritte bei der Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) beschreiben?Eine, die mir auf Anhieb einfällt, ist Ralinepag. Es ist ein selektiver, nicht-prostanoider Prostacyclin-Rezeptor-Agonist. Das ist übrigens ein ziemlicher Bissen, und es befindet sich jetzt in Phase-3-Studien. Es ist Teil des klinischen ADVANCE-Programms und wird diesen Wirkstoff wirklich bewerten, die Auswirkungen auf Morbidität und Mortalität. Und nur nebenbei, die meisten Wirkstoffe, die wir derzeit zur Behandlung von PAH verwenden, verbessern die Ergebnisse, verbessern die Lebensqualität der Patienten, verbessern die Symptome, aber nur sehr wenige von ihnen haben Auswirkungen auf die Sterblichkeit gezeigt. Wissen Sie, diese Studie hofft also, einen gewissen Einfluss auf die Sterblichkeit zu zeigen.
Ein weiterer Wirkstoff in der Pipeline ist Sotatercept. Es ist eine selektive Ligandenfalle für Mitglieder der [Transforming Growth Factor β (TGF-β)]-Superfamilie. Es gleicht die Signalübertragung aus und stellt hoffentlich die vaskuläre Homöostase wieder her. Also, wissen Sie, vielleicht hat sogar dieses Medikament das Potenzial, den Gefäßumbau umzukehren. Nun, der Unterschied hier ist, dass es sich um eine [subkutane] Injektion handelt, die ziemlich häufig verabreicht werden muss, zumindest in den klinischen Studien, einmal alle 3 Wochen. Es befindet sich in Phase-2-Studien im STELLAR-Programm. Und sie erwägen wirklich, dieses Mittel zur Hintergrundtherapie hinzuzufügen, und hier sieht es so aus, als sollten diese Studien gegen Ende 2022 ausgelesen werden. Der primäre Endpunkt der Studie wird die Änderung der Baseline des 6-Minuten-Gehtests sein , sowie Verbesserung in den WHO-Funktionskategorien. [Es'
Und dann gibt es noch einige andere Wirkstoffe, die noch nicht ganz so weit entwickelt sind. Eines ist ein tatsächliches Medikament, das wir bei der Behandlung von [chronischer myeloischer Leukämie] gut kennen, ein Tyrosinkinase-Hemmer, Imatinib, und sie suchen nach einer inhalativen Version dafür, weil es auf den von Blutplättchen abgeleiteten Wachstumsfaktor oder PDGF abzielt. Und das wird untersucht.
Eines mit einem anderen etwas zungenbindenden Namen ist Pemziviptadil. Es ist ein subkutanes vasoaktives intestinales Polypeptid. Bardoxolon ist das mit dem Nuklearfaktor Erythroid 2 in Verbindung stehende Faktor 2 (Nrf2)-Medikament, und dann gibt es sogar eine Untersuchung zu Albumin-gebundenen mTOR-Inhibitoren.
Wir haben also viele potenzielle zukünftige Behandlungen für diese Krankheit, von denen viele Add-on-Therapien oder in einigen Fällen Ersatztherapien für bestehende Medikamente sein werden. Und ich meine, die ultimative Hoffnung besteht darin, nicht nur die klinischen Ergebnisse zu verbessern, sondern auch Auswirkungen auf die Sterblichkeit zu zeigen. Also sicherlich ein reifer Bereich für Untersuchungen und ein Bereich, von dem ich denke, dass sich die Zahler sehr bewusst sein müssen, weil er sich ständig ändern wird.