Das Video ist auf Englisch aber in sehr langsamer besonders klarer Aussprache, gut verständlich.
Es geht um ein geringfügig modifiziertes BMP9, ein Ligand (Bindungspartner) für Rezeptoren, die bei PAH und HHT involviert sind. Da BMP9 aber auch falsches Knochenwachstum und eine Verkalkung der Gefäße verursachen kann, wurde das BMP9, laut Video, so modifiziert, dass es das nicht mehr kann. (Hier wurde die Bindungsfähigkeit an BMP2 Rezeptoren (z.B. via Rezeptorkomplexe mit ALKII) verringert bzw. verhindert (so im Video).
Nicholas Morrell, ist Gründungsmitglied der Firma MORPHOGEN-IX, die vor einiger Zeit von Centessa gekauft wurde. Das bitte bedenken, wenn ihr das Video seht.
Aber ich denke, dass dieses Medikament (das noch nicht in Human angewandt wurde, soweit ich weiß) wieder ein gutes Stück Hoffnung bieten könnte, dass es weitere Behandlungsmöglichkeiten für PAH und/oder HHT geben könnte. Bis dahin, abwarten und überleben - und ggf. klinische Studien unterstützen
RS
Youtube-Video: