1. März 2019

Dietmar und Enkelin beim Tag der Seltenen Erkrankungen in der Medizinischen Hochschule Hannover MHH

Zum Tag der Seltenen Erkrankungen veranstalte Orphanet und das Zentrum für Seltene Erkrankungen der MHH 

Rare Disease Day Symposium 2019
Gesundheitsversorgung und soziale Betreuung gehören zusammen

"die Teams von Orphanet Deutschland und dem  Zentrum für Seltene Erkrankungen (ZSE) der MHH möchten Patienten,
Verwandte, Ärzte und alle interessierten Mitbürger anlässlich des
internationalen "Rare Disease Day 2019" am Donnerstag, den
28.02.2019 zu einem öffentlichen Symposium über „Seltene
Erkrankungen" einladen.
Das Programm beinhaltet 10 themenbezogene Fachvorträge und eine
umfangreiche Ausstellung von Informationsständen durch geladene
Vertreter von Selbsthilfegruppen und Patientenorganisationen,
die über einige der mehr als 6000 bekannten Seltenen Erkrankungen
informieren.
Wir würden uns sehr freuen, wenn Sie den Tag der Seltenen
Erkrankungen mit Ihrem Besuch an der MHH unterstützen und so dazu
beitragen, den betroffenen Patienten eine hörbare Stimme zu geben!"

In einem Vortrag  "Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTEPH) - Die unterschätzte Gefahr von rechts
PD Dr. med Karen Olsson PH Ambulanz erzählte Dietmar Ellermeier, Admin unserer Selbsthilfegruppe, seine   Geschichte.

An seiner Seite seine interessierte Enkelin, Katy Panienski.

Danke für Deinen Einsatz.

 

 

 

 

27. Februar 2019

 

Anlässlich des Tages der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2019

 

eine Aktion unserer Facebookgruppe und auch in unserem PH-Forum.

 

Sprich mit Deinen Familienangehörigen über die Pulmonale Hypertonie

 

, mach sie darauf aufmerksam, dass es auch eine genetisch bedingte PH geben kann, sensibilisiere sie für Deine Erkrankung und die Möglichkeit, dass es jeden treffen kann.

Erfrage die Familiengeschichte, gab es vielleicht schon Fälle von Pulmonaler Hypertonie in Deiner Familie?

Welche Erfahrungen habt Ihr diesbezüglich gemacht?

Schreibt Eure Erfahrungen gerne in den entsprechenden Thread in Unserem PH-Forum!

Danke :-)

 

ACHSE Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen

 

12. Februar 2019

Orenitram vielleicht bald außerhalb von den USA zugelassen? Ergebnisse der FREEDOM-EV Studie

Orenitram die Tablettenform von Treprostinil wurde damals in Deutschland nicht zugelassen wegen geringer bis keiner Wirksamkeit. Die Studie FREEDOM-EV findet andere Ergebnisse.

Ob sie der Überprüfung standhalten, bleibt abzuwarten.

prnewswire.com Link zum Bericht

Auszüge aus dem Bericht, übersetzt mit DeepL

"Highlights der Präsentation

Der primäre Endpunkt dieser entscheidenden, doppelblinden, placebokontrollierten, ereignisgesteuerten Studie bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) wurde erreicht. Orenitram verringerte das Risiko, dass sich die klinischen Ereignisse verschlechtern, um 26% im Vergleich zu Placebo (p=0,0391). Diese Ergebnisse wurden hauptsächlich durch Verzögerungen im Krankheitsverlauf verursacht; Orenitram senkte das Risiko eines Krankheitsverlaufs um 61% im Vergleich zu Placebo (p=0,0002). Die Sterblichkeit war zwischen Orenitram und Placebogruppen am Ende der randomisierten Behandlung ähnlich. Bei den Teilnehmern, für die Daten vorliegen (89%), war Orenitram jedoch mit einem um 37% geringeren Sterblichkeitsrisiko im Vergleich zu Placebo (p=0,0324) bei Abschluss der Studie verbunden (was zusätzliche Daten beinhaltet, die in der Open-Label-Verlängerungsstudie gesammelt wurden).

"Wir freuen uns, dass die FREEDOM-EV-Studie gezeigt hat, dass Orenitram nicht nur das Fortschreiten der Erkrankung verzögert, sondern auch die erste und einzige orale Therapie der Prostazyklin-Klasse ist, die einen positiven Einfluss auf das Überleben bei Studienabschluss hat", sagte Dr. Martine Rothblatt, Vorsitzende und Chief Executive Officer von United Therapeutics. "Diese Daten bauen auf der Grundlage der FREEDOM-M-Studie auf und werden den wahrgenommenen Wert von Orenitram für Kostenträger und Verschreiber stärken und die Tür für mehr Patienten öffnen, um von diesem Medikament zu profitieren."

"Ich freue mich sehr, das komplette FREEDOM-EV-Datenpaket in den nächsten Monaten bei den Meetings zu präsentieren", sagte Dr. White. "Orenitram brachte in der Studie klare Vorteile, und der Hinweis, dass diejenigen, die mit Orenitram behandelt wurden, einen Überlebensvorteil hatten, sollten die Verschreiber sehr unterschiedlich über die orale Form von Treprostinil nachdenken lassen."

United Therapeutics hat die Ergebnisse der FREEDOM-EV-Studie bei der U.S. Food and Drug Administration eingereicht, um eine mögliche Änderung des Labels für Orenitram zu unterstützen, und prüft, ob die Ergebnisse die Zulassung außerhalb der USA unterstützen könnten."

03. Februar 2019

 

PVOD, die seltenste Form der Pulmonalen Hypertonie seit sechs Jahren erfolgreich mit Imatinib behandelt

Link The Tohoku Journal of Experimental Medicine

"Die ulmonale veno-okklusive Erkrankung (PVOD) ist eine seltene Form der pulmonalen Hypertonie (PH). Die Prognose für PVOD-Patienten ist nach wie vor schlecht, da es noch keine wirksame medizinische Therapie gibt. Imatinib ist ein Tyrosinkinase-Hemmer, der spezifisch für den von Blutplättchen abgeleiteten Wachstumsfaktorrezeptor ist und als Behandlungsoption für die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) erwartet wird. Vor kurzem wurde berichtet, dass Imatinib die Funktionsfähigkeit eines Patienten mit PVOD verbessert hat. Wir berichten hier von einem Patienten mit Verdacht auf PVOD, der erfolgreich mit Imatinib behandelt wurde und 6 Jahre nach der Diagnose am Leben ist. Eine 57-jährige Frau wurde wegen schwerer Dyspnoe in ein Krankenhaus eingeliefert. Die Echokardiographie deutete auf das Vorhandensein von PH hin, da der Druckgradient der tricuspidalen Regurgitation erhöht war. Der Patient wurde dann wegen Fieber und zunehmender Dyspnoe vorzeitig mit einem Krankenwagen in unser Krankenhaus gebracht. Da die Patientin keine Linksherzerkrankung hatte, diagnostizierten wir, dass sie PAH im Zusammenhang mit schwerer Rechtsherzinsuffizienz hatte. Wir begannen sofort mit der Behandlung mit Stickstoffmonoxid (NO) wegen ihrer schweren Hypoxie, was jedoch ein Lungenödem verursachte. Wir vermuteten PVOD aus CT-Merkmalen und Lungenödemen nach einer PAK-gerichteten Vasodilatatortherapie und begannen dann mit der oralen Imatinib-Behandlung. Als Reaktion auf Imatinib verbesserte sich ihr Lungenödem allmählich. Seitdem ist der Patient seit 6 Jahren am Leben mit Imatinib- und Lungengefäßerweiterern. Die Lungentransplantation ist derzeit die einzige wirksame Therapie für PVOD mit begrenzter Verfügbarkeit. Wir schlagen daher vor, dass Imatinib eine Behandlungsoption für PVOD und eine Brücke zur Lungentransplantation sein kann."

Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator

 

Frühere Studie an Patienten mit PVOD (Pulmonale veno-okklusive Desease) und PCH ( Pulmonale kapilläre Hämangiomatose)

Link zum Bericht auf PubMed

 

"Imatinib verbesserte die Trainingskapazität, die Hämodynamik und das Überleben bei Patienten mit PVOD/PCH. Bei Patienten mit PVOD/PCH, für die keine wirksame medizinische Therapie zur Verfügung steht, könnte Imatinib als Brücke zur Lungentransplantation dienen und zu einer potenziellen Therapieoption werden, um ihr Überleben zu verbessern."

 

Was ist Imatinib?

Link Wikipedia

 

 

 

26. Januar 2019

Crystal Meth, Methamphetamin verursacht Pulmonale Hypertonie

"Dr. Roham Zamanian (außerordentlicher Professor, Lungen- und Intensivmedizin), hat die geografische Ausbreitung der Meth-Epidemie, einschließlich ihrer Produktion und Verwendung, verfolgt, von ihrem Ursprung in den USA im California Central Valley über abgelegene Gebiete des amerikanischen Westens bis hin zu aktuellen Hochburgen in Appalachen und im Ohio Valley. Es stellt sich heraus, dass viele seiner Patienten mit PAH eine Vorgeschichte des Meth-Missbrauchs eingestehen."

Link zum Bericht

"Eine Folge dieser Fakten ist, dass die Klinik in Stanford, die Patienten mit PAH behandelt, ebenfalls wächst.

Kaliforniens erste Methamphetamin-Epidemie erreichte 2006 ihren Höhepunkt. Bis dahin hatte das Justizministerium eine Antwort auf die Situation gesetzt, indem es die Durchsetzung bestehender Gesetze stark erhöhte und bekannte Meth-Labore ausrottete. Obwohl der Missbrauch bis 2010 zurückgegangen ist, begann er vor allem in den Jahren 2013 und 2014 wieder zu steigen und hat nun den Höhepunkt von 2006 überschritten. Gleichzeitig ist Meth billiger und reiner und damit süchtig machender geworden. Als jemand, der sich mit den Folgen des Problems beschäftigt, teilt die Zamanin aktuelle Daten des Justizministeriums mit, die eine weitere große Epidemie in Kalifornien in den Jahren 2017 und 2018 vorhersagen.

Breaking Bad führte viele Menschen in Amerika in die traurige Geschichte des Methamphetaminkonsums ein, und viele Zuschauer sahen es als Verherrlichung des Missbrauchs. Die Zamanier sahen das nicht so. Er erklärt: "Ich habe von Breaking Bad gesehen, dass dies eine große Epidemie in zumindest einem Teil der Vereinigten Staaten ist. Es handelt sich um eine Krankheit von Menschen, die nicht in städtischen oder gar vorstädtischen Gebieten, sondern in den landwirtschaftlichen Flächen oder sehr abgelegenen Gebieten des Landes leben. Viele Experten erkennen, dass Methamphetaminmissbrauch ein klassenabhängiges Drogenproblem ist."

Er fährt fort: "Leider befinden wir uns in Stanford im Epizentrum des Methamphetaminmissbrauchs in den Vereinigten Staaten, und so sehen wir eine größere Anzahl von methamphetaminbezogenen PAH-Patienten, als wir uns wünschen. Bis zu 30 bis 40 Prozent unserer Patienten, die mit dieser seltenen Krankheit infiziert sind, haben eine Methamphetamin-Vorgeschichte."

Als Forschungsgruppe begannen Zamanian und seine Kollegen 2003, ihre Patienten mit meth-assoziierter PAH zu verfolgen. "Das Papier, an dem wir gerade arbeiten", sagt er, "zeigt, dass sie in 5 bis 10 Jahren schlechter abschneiden als andere PAH-Patienten. Wir kennen nicht den genauen Mechanismus, vielleicht über den Serotoninweg, durch den der Methamphetamingebrauch zu Lungenhochdruck führt. Es ist sehr schwer, einen Zusammenhang zu zeigen, aber es wird noch schwieriger sein, die Ursache zu zeigen."

Übersetzung mit DeepL

23. Januar 2019

NichtbestimmungsgemäßeVerwendung von Überleitungs-Kanülen (Transfer-Devices) in der Sauerstofftherapie

 

Heute eine Warnung, die uns alle betreffen kann: Vielen Dank an K.-Günther Fliegel (Autor)  für den Text

Was ist eine Überleitungskanüle?

Transferkanüle

Eine Überleitungs-Kanüle (Transfer-device) ist ein Hilfmittel aus dem Bereich der Infusionstherapie und der Transfusionstherapie.
Überleitungskanülen werden zum Auflösen von Lyophilisaten (gefriergetrocknete medizinische Lösungen), Mischen von Lösungen und Arzneimitteln und Aufschwemmen von Ery-Konzentrat (Erythrozytenkonzentrat; Blutprodukte aus roten Blutkörperchen für eine Transfusion) in geschlossenen sterilen Systemen verwendet. D.h. Überleitungskanülen werden für den Transfer von Flüssigkeiten aus einem geschlossenen Behältnis in ein anderes geschlossenes Behältnis eingesetzt. Die Behältnisse können aus Kunststoff oder Glas bestehen und sind mit einem Gummistopfen verschlossen.
Das ist der bestimmungsgemäße Gebrauch (Zweckbestimmung) und kein anderer. Dafür liegt die Zulassung des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) vor. Deshalb darf dieses Hilfsmittel in der Sauerstofftherapie auch nicht verwendet werden.

Die Zulassung erfolgt auf Antrag des Herstellers beim BfArM. Der Hersteller trägt für die Funktionssicherheit und Gebrauchsfähigkeit die Verantwortung. Ähnlich wie in Beipackzetteln für Medikamente schließt der Hersteller durch die Angabe des bestimmungsgemäßen Gebrauchs im Artikelkatalog und auf der Verpackung des Transfer-Sets „Überleitkanüle zum Überleiten und/oder Mischen steriler Flüssigkeiten im geschlossenen System“ einen anderen Gebrauch als diesen aus. „Wird dieser Artikel anders eingesetzt, ist dies ein nichtbestimmungsgemäßer Gebrauch und die Zulassung erlischt!
Es haftet dann ausschließlich der Anwender für evtl. Schäden.“( Antwort eines Herstellers auf meine Anfrage)
Trotzdem findet man immer wieder in Krankenhäusern die missbräuchliche Verwendung der Kanülen. Auch in der „Deutschen Sauerstoffliga“ wird dieser Mißbrauch beklagt.
Gründe dafür sind:

fehlende Kenntnisse in der Sauerstofftherapie

fehlende Produktkenntnisse

falsche Vorratshaltung

Leichtfertigkeit durch Stress (Zeitmangel)

Neben dem Verwendungsverbot auf der Grundlage der Zulassung für die Transferkanüle als Schlauchverbinder für Sauerstoffschläuche stehen auch konstruktive Gegebenheiten gegen eine solche Verwendung. Die Kanülen haben eine besondere Konstruktion:

Innenliegend haben sie zwei gleich große Kanäle. Ein Kanal dient dem Transfer der medizinischen Flüssigkeit und ein Kanal dient dem Druckausgleich zwischen den Beuteln/Flaschen aus Glas oder aus Kunststoff.

Diese Kanäle haben in diesem Fall einen Durchmesser der Bohrung von ca. 1,5 mm. Das entspricht einem Durchströmungsquerschnitt von 1,77 mm2. Damit ergibt sich für die Kanüle ein Durchströmungsquerschnitt von 2 x 1,77mm2  3,5 mm2.
Im Gegensatz dazu hat ein Schlauchverbinder (Konnektor) (s. Bild 1) einen Bohrungsdurchmesser von 3,0 mm. Das entspricht einem Durchströmungsquerschnitt von ca.7,0 mm2, d.h. der Durchströmungsquerschnitt der Kanüle beträgt nur 50 % von dem des Schlauchverbinders. Damit ist nicht mehr sichergestellt, dass die verordnete Durchflussmenge (Flow; l/min.) auch noch beim Patienten ankommt, da sich mit der Verringerung des Querschnitts der Strömungswiderstand erhöht.

Sie haben an den Enden zwei unterschiedlich lange, spitz auslaufende Dorne. Diese dienen dem Einstechen in die Infusionsgefäße (Beutel/Stopfen auf Flaschen aus Glas oder aus Kunststoff). Die Dorne haben keine Profilierung, die das Herunterrutschen der Schläuche verhindert. Bei einem höheren Flow ( 5 l/min.) ist diese Gefahr sehr groß.

Seitlich sind zwei Griffplatten zur besseren Handhabung für das Einstechen in die Infusionsflaschen ausgeformt. Diese stellen beim Gleiten des Schlauches ein Hindernis dar, das die Gefahr des Abrutschens des Schlauches noch erhöht. Außerdem besteht eine Verletzungsgefahr durch Darauftreten. (Laufen auf Strümpfen im Krankenzimmer)

Fazit:

Die Transfer- Kanülen haben sowohl von der Zulassung durch das BfArM, als auch von der konstruktiven Gestaltung her, in der Sauerstofftherapie nichts zu suchen. Ihre leichtfertige und fahrlässige Verwendung setzt die Patienten der gesundheitlichen Schädigung aus, für die der Anwender die Verantwortung zu übernehmen hat.

Ungeachtet dessen sollten Patienten, die eine Sauerstofflangzeittherapie (LOT) erhalten,einen sehr hohen Flow haben und unter einer schnellen Sauerstoffentsättigung (Hypoxämie; Sauerstoffmangel im arteriellen Blut, das in seiner schwersten Ausprägung auch Anoxämie genannt wird) leiden, bei einer Versorgung im Krankenhaus darauf achten, dass immer die richtigen Schlauchverbinder verwendet werden. Hier besteht öfter das Bedürfnis kurze Schläuche (Standardlänge 2,1 m ) zu verlängern, um den Patienten in seiner Mobilität nicht einzuschränken (eigenes Aufsuchen der Toilette). Sollten Sie auf der Station kein Gehör finden, so wenden Sie sich an den Pflegedirektor. Er ist für die Handlungen des Pflegepersonals verantwortlich. Es geht um Ihre Gesundheit!

 SO sieht ein richtiger Verbinder für die Sauerstoffleitungen aus.

Verbinder

 

14. Januar 2019

 

Braunalgen gegen Lungenhochdruck?

 

Forscherteam des Deutschen Zentrums für Lungenforschung (DZL) an der Justus-Liebig-Universität Gießen weist die Wirkung von natürlichem Braunalgenextrakt bei experimentellem Lungenhochdruck nach

 

Link zum Bericht

Weiterer Link zum Bericht

 

Falls jemand auf die Idee kommen sollte, das Zeugs einzunehmen, ACHTUNG: "Allerdings gibt es Probleme für eine mögliche medizinische Applikation von Fucoidan. Zum einen handelt es sich um ein heterogenes Polysaccharid [4], was eine Entwicklung und Zulassung für eine medizinische Anwendung schwierig macht, zum anderen haben unterschiedliche Fucoidane häufig sogar gegenteilige Eigenschaften; so können Fucoidane je nach Herkunft, Molekulargröße und sogar Testsystem mal pro-, mal anti-angiogen wirken [14, 15]. Daher ist eine Aufreinigung und genaue Charakterisierung von Fucoidanen unerlässlich."

11. Januar 2019

PHenomenal Hope, PHenomenal Impact Fund for Global PH Research vergibt Forschungsstipendien

Zitate aus dem Bericht mit DeepL übersetzt

"Das neu geschaffene Förderprogramm der Organisation - PHenomenal Impact Fund for Global PH Research - wird Forscher auszeichnen, die Grundlagenforschung oder Translationswissenschaften studieren oder klinische Forschung im PH-Bereich betreiben."

...

"
Bewerber müssen Bürger der Vereinigten Staaten, Deutschlands, Brasiliens, Südafrikas oder Mexikos sein - Länder, in denen es ein Team PH Chapter gibt. Sie können Ärzte, Krankenschwestern, Apotheker oder verwandte Angehörige der Gesundheitsberufe sein, sofern es sich bei den Vorschlägen um die Untersuchung eines bestimmten Fachgebiets handelt. Auch über die erste Berufung hinaus dürfen die Bewerber nicht mehr als fünf Jahre Erfahrung haben.
"

...

"Angebotsabsichtserklärungen sind bis zum 1. Februar fällig. Falls ausgewählt, sind die Vollanträge bis zum 15. März fällig. Die Verleihung beginnt im Juli. Weitere Informationen über die Teilnahmeberechtigung und die Antragstellung finden Sie hier."

Link zu PHenomenal Hope Fund for Global PH Research

Link zum Originalbericht

22. Dezember 2018

 

Reaktive Sauerstoffspezies ROS bei PH und als Indikator für LTX- Abstossungsreaktion

 

Link zur Dissertation

Zitat aus der Zusammenfassung

"Im Kontext einer klinischen Studie bei 78 lungentransplantierten Patienten wurde anhand von 238
histopathologisch sowohl nach der International Society for Heart and Lung Transplantation (ISHLT)-
Klassifikation ISHLT-A (1996+2006) als auch ISHLT-B (1996) eingestuften Biopsien erstmals die mittels
ESR gemessene O 2 •− -Konzentration in der bronchoalveoläre Lavageflüssigkeit (BALF) als möglicher
diagnostischer Marker einer akuten Transplantatabstoßung größer gleich A 2 oder B 2 etabliert. O 2 •− -
Konzentrationen der BALF zeigten sich bei Patienten, bei denen anhand der transbronchialen Biopsie eine
schwere Abstoßung diagnostiziert wurde, als hochsignifikant erhöht im Vergleich zu jenen, bei denen eine
nur moderate Abstoßungsreaktion (kleiner A 2 und kleiner B 2 ) nachgewiesen wurde oder aus Sicht der
Pathologie keine Abstoßung (A 0 bei B 0 ) bestand. Als Prädiktor einer schweren Abstoßung ergab sich für
O 2 •− anhand einer Receiver-Operating-Characteristic (ROC)-Analyse eine Area Under Curve (AUC) von3
0,84. Außerdem konnte der Anteil an Neutrophilen, Makrophagen und der Anteil an zurückgewonnener
BALF als etwas schwächere Prädiktoren einer schweren Abstoßung identifiziert werden. Eine heuristische
Kombination von O 2 •− mit dem Prozentsatz von Makrophagen, Neutrophilen, Eosinophilen und dem
zurückgewonnenen BALF-Anteil resultierte in einer AUC von 0,89. Hinsichtlich O 2 •− , dem Anteil von
Neutrophilen und Makrophagen und möglicherweise auch der selten beobachteten Eosinophilen ergaben
sich teils signifikante Unterschiede zwischen männlichen und weiblichen Patienten."

22. Dezember 2018

 

Empagliflozin (ein Diabetesmedikament) hilft bei Herzschwäche

 

Link zum Bericht

 

ganz so neu scheint es nicht zu sein, hier die Informationen zur entsprechenden Studie

 

Link zum Bericht über die Studie

Zitat aus dem Bericht übersetzt mit DeepL

"Bei Patienten mit Typ-2-Diabetes und hohem kardiovaskulärem Risiko reduzierte empagliflozin die Hospitalisierung der Herzinsuffizienz und den kardiovaskulären Tod, mit einem konstanten Nutzen bei Patienten mit und ohne Basisherzversagen."

 

14. Dezember 2018

Überblick / Ergebnisse des 6. Weltsymposiums Pulmonale Hypertonie, Nizza 2018

Bitte bei Bedarf den DeepL Translater benutzen.

Übersetzer

Überblick

Überblick Nizza 2018

Zitat aus dem Inhalt

"Die Bedeutung der Patientenperspektive wurde von einer neu geschaffenen Task Force[15] aufgezeigt. Trotz der jüngsten Fortschritte bei der Beteiligung der Patienten am PH-Bereich zeigen Patientenbefragungen, dass mehr getan werden kann, um diesen Aspekt zu verbessern. Die Relevanz der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurde dargelegt, und die Verwendung spezifischer Fragebögen kann die direkte klinische Versorgung verbessern. Die Patienten sollten Zugang zu akkreditierten Fachzentren erhalten, die einen multidisziplinären Ansatz bieten, der die narrative Medizin, gemeinsame Entscheidungsfindung, Palliativmedizin und die Teilnahme an der Bildung umfasst. Die Rolle der Patientenverbände bei der Unterstützung von Patienten und Pflegepersonal, die Lobbyarbeit für den Zugang zu bester Pflege und Behandlung, die Mitwirkung bei der Entwicklung klinischer Studien und Register und die Konzentration auf die Patientenperspektive wurden ebenfalls hervorgehoben."

 

 

Genetik

Genetik

Zitat aus dem Inhalt

"Vorgeschlagene zukünftige Richtungen
Diese verschiedenen genomischen Ansätze zeigen mögliche Wege auf, wie die molekulare Medizin eingesetzt werden kann, um
Verbesserung der PAK-Patientenversorgung. Derzeit laufen mehrere groß angelegte Genetik/Genomik-Studien in den Bereichen
USA und Europa. Hervorzuheben ist, dass die US National Biological Sample and Data Repository for PAH (die "PAH
Biobank"; www.pahbiobank.org) generiert genetische Daten (gezielte DNA-Sequenzierung, WES und
genomweite Einzelnukleotidpolymorphismen) für 3000 PAH-Patienten der Gruppe 1. Das BRIDGE-Projekt in der Region
Im Vereinigten Königreich ist PAH eine der seltenen Krankheiten, für die WGS-Daten generiert werden (https://
bridgestudy.medschl.cam.ac.uk/pah.shtml). Über 1250 IPAH-/Familien-PAH-Patienten aus Europa werden derzeit betreut.
analysiert, um die zugrunde liegende genetische Variation zu untersuchen, die zur Krankheit beiträgt. Darüber hinaus haben die USA
Die PVDOMICS-Initiative der National Institutes of Health zielt darauf ab, neue molekulare Klassifizierungen in der gesamten Region zu definieren.
traditionellen Gruppen der Weltgesundheitsorganisation, indem sie eine tiefe klinische Phänotypisierung mit mehreren
"Omics"-Analysen[75]. Nur durch solche Kohorten und Initiativen werden wir beginnen, über ausreichende Ressourcen zu verfügen.
Macht, um die Bandbreite der genetischen Faktoren zu entdecken, die PAH zugrunde liegen, um eine vollständigere genomische Wirkung zu erzielen.
Verständnis der Krankheit. Im Idealfall wird dies zur Identifizierung weiterer neuer Targets für neue Targets führen.
Drogen. Es kann auch Präventionsstrategien für PAH und die Vorhersage von Prognosen auf der Grundlage einer
genetische Klassifizierung von PAH."

 

 

Studiendesign und neue Therapien für Pulmonale Hypertonie

Link zum Bericht

 Zitat aus dem Inhalt

": Ein möglicher explorativer Endpunkt könnte der
Fähigkeit, einen "risikoarmen" Status zu erreichen oder aufrechtzuerhalten, gemäß der REVEAL (Registry to Evaluate Early and Evaluate)."

 

 

Linksherz-PH

Link zum Bericht

Zitat aus dem Inhalt

"PH ist bei LHD weit verbreitet; es handelt sich nicht um eine Krankheit, obwohl eine Teilmenge von Patienten mit signifikanten Nebenwirkungen vorliegt.
pulmonale Gefäßveränderungen. Klinische Forschung und prospektive langfristige multizentrische Analyse von
PH-HFpEF-Kohorten können helfen, Risikofaktoren für CpcPH besser zu identifizieren und Erkenntnisse über die Ergebnisse zu gewinnen.
Prädiktoren. Eine Pre-Test Wahrscheinlichkeitsbewertung von LHD sollte Teil des diagnostischen Ansatzes von PH sein.
Weitere Studien sind erforderlich, um einen multidimensionalen Vorhersagewert zu entwickeln. Invasive Bestätigung der RHC
erfordert die Aufmerksamkeit für eine genaue PAWP-Ruhemessung nach dem Enddiastole und dem Endablauf. Eine Erhöhung
von PAWP >18 mmHg nach Flüssigkeitsbelastung, bei Patienten mit Ruhewerten zwischen 13 und 15 mmHg und
https://doi.org/10.1183/13993003.01897-2018
9. WELTSYMPOSIUM ZUM THEMA LUNGENHOCHDRUCK | J-L. VACHIÉRY ET AL.
mittlere/hohe Wahrscheinlichkeit von HFpEF, kann als anormal angesehen werden. Wir empfehlen jedoch nachdrücklich
weitere Untersuchung dieser Population sowie nicht-hämodynamische, alternative Strategien zur Differenzierung von IpcPH
und CpcPH. Die hämodynamische Präsentation von CpcPH wird nun durch PVR >3 WU auf einem
postkapillären PH-Phänotyp. Schließlich haben multizentrische randomisierte Studien mit PAH-Therapien bei PH-LHD die folgenden Ergebnisse erbracht
nicht nachgewiesener Nutzen und haben Sicherheitsbedenken aufgeworfen. Ihre Verwendung wird bei PH-LHD immer noch nicht empfohlen."

 

 

Patientensicht bei Pulmonaler Hypertonie und ihre Bedeutung

Link zum Bericht

Zitat aus dem Inhalt

"Social Media kann in Zukunft eine immer größere Rolle bei der Aufteilung von geografischen Gebieten spielen.
Barrieren und eine verbindende Funktion haben, und andere Wege der Zusammenarbeit sollten erforscht werden."

 

 

Pulmonale Hypertonie bei Kindern

Link zum Bericht

Zitat aus dem Inhalt

"Trotz vieler einzigartiger Merkmale werden Kinder mit PH oft anhand der erwachsenen PH bewertet und verwaltet.
Richtlinien. Diese aktuelle WSPH Pädiatrische Task Force hatte die Gelegenheit, einige der folgenden Punkte weiter hervorzuheben
inhärente Unterschiede zwischen Kindern und Erwachsenen mit PH, neue Erkenntnisse in der pädiatrischen PH seit dem 5. Dezember
WSPH-Treffen im Jahr 2013 und entwickeln weitere aktuelle pädiatrische Empfehlungen. Die aktuelle
2018 6. WSPH-Klassifikation berücksichtigt die wachsende Population von Kindern mit Entwicklungslunge
Krankheiten wie BPD und CDH, komplexe KHK und neuartige Mutationen. Die pädiatrische Task Force
eine neue Definition für PAH und AVT bei Kindern, einen neuartigen palliativen Brückenansatz mit der
umgekehrter Potts-Shunt und Design der klinischen Studie. Der Bereich der pädiatrischen PH braucht noch Zukunft.
pädiatrische spezifische klinische Studien, um spezifische Behandlungsstrategien und klinische Endpunkte für die folgenden Bereiche zu entwickeln
Kinder mit PH."

 

Intensivmedizinische Versorgung, Rechtsherzunterstützung und Lungentransplantation

Link zum Bericht

Zitat aus dem Inhalt

"Daher sollten zukünftige Studien darauf abzielen, neue Medikamente zu entwickeln, die die Wirkung von
Krankheit selbst, sondern auch bei der Entwicklung neuer Mittel zur Unterstützung der versagenden rechten Herzkammer. Die Entwicklung von
(wach) ECMO als Brücke zur Transplantation war ein erster Schritt. Zukünftige Geräte werden eine erweiterte Funktionalität ermöglichen.
Verwendung von extrakorporalen oder intrakorporalen Stützsystemen, auch bei ambulanten Patienten, wie die Verwendung von linksventrikulärem
Hilfsgeräte bei Patienten mit linksseitiger Herzinsuffizienz. "

 

CTEPH

Link zum Bericht

Zitat aus dem Inhalt

"PEA bleibt die Behandlung der Wahl für Patienten mit operablem CTEPH. Zwei weitere anerkannte
Behandlungen sind nun verfügbar (z.B. gezielte medizinische Therapie und BPA). Ein multimodaler, individualisierter
Behandlungsansatz in Expertenzentren, die chirurgische, interventionelle, bildgebende und medizinische PHs integrieren.
Fachwissen bei der Entwicklung klarer Ergebnisanalysen ist in Zukunft zwingend erforderlich."

 

Diagnose bei Pulmonaler Hypertonie

Link zum Bericht

Zitat aus dem Inhalt

"Maschinelles Lernen
Technologische Fortschritte in der kardialen Bildgebung gepaart mit außergewöhnlicher Rechenleistung und innovativer Technologie.
analytische Modellierung bietet eine beispiellose Datenmenge, die zur Suche nach neuen, innovativen Lösungen beitragen kann.
bildgebende Biomarker.
Ein kürzlich veröffentlichtes maschinell lernbasiertes Überlebensmodell hatte eine inkrementelle prognostische Wirkung, wenn
im Vergleich zu herkömmlichen Parametern, um die Ergebnisse in PH[73] genauer vorherzusagen. Solche
Computersimulationen können pathophysiologische Mechanismen des rechtsventrikulären Versagens, des Risikos und der
Stratifizierung verschiedener PH-Gruppen und Identifizierung bildgebender Endpunkte nach therapeutischen Eingriffen.
Zukünftige Biomarker
Zahlreiche potenzielle Biomarker (z.B. asymmetrisches Dimethylarginin, Cystatin C, flüchtige ausgeatmete Gase),
ausgeatmete Stickoxid-(NO)-Fraktion (F ENO) und NO x-Derivate)[74] wurden mit Endothel assoziiert.
Zellfunktionsstörungen, Entzündungen, Epigenetik, Herzfunktion, oxidativer Stress, Stoffwechsel, extrazelluläre Zellen
Matrix und ausgeatmetes Atemkondensat[75, 76]; obwohl neu, haben diese noch keine Sensitivität gezeigt.
und Spezifität für die Diagnose, Risikobewertung oder das Management von PH.
Die Zukunft der Labor-Biomarker kann von der Fähigkeit abhängen, die "tiefe Phänotypisierung", d.h. die charakteristische
Muster im Genom, Transkriptom, Proteom und/oder Metabolom des Patienten[77-81]. Derzeit
Metabolomik erweist sich als ein potenziell informatives Gebiet der Systembiologie. In der Zukunft wird eine Metabolomik
Fingerabdrücke können Behandlungsentscheidungen beeinflussen, während Änderungen als "tiefgehende Überwachung" von
Behandlungsergebnisse. Derzeit sind jedoch abnormale Reaktionen gegenüber normalen Reaktionen auf abnormale Reize folgende
ununterscheidbare und metabolische Signaturen wurden nur in gut definierten, homogenen Studien ausgewertet.
Populationen. Neue Forschungsparadigmen sind notwendig, um ihren Wert für die Früherkennung und Differenzierung zu beweisen.
Diagnose von PAH im wirklichen Leben."

 

alle Übersetzungen mit DeepL, daher achtsam lesen und einordnen, möglicherweise Fehlerteufel anwesend

 

05. Dezember 2018

 

Xenotransplantation: Pavian lebt ein halbes Jahr mit Schweineherz

Das Schweineherz wird so verändert, dass es "glaubt" im Pavian immer noch im Schwein zu sein. Das Schweineherz wird nach der Entnahme mit einer Nährlösung versorgt. Also nicht, wie üblich gekühlt, sondern mit Sauerstoff versorgt bis zur Transplantation in den Affen.

 

Bericht im SPIEGEL

 

Bericht in Nature

 

Interview mit Prof. Bruno Reichard